第一篇：2012年度中國藥品審評報告20120228

2012年度中國藥品審評報告

國家食品藥品監督管理局藥品審評中心

2012年8月31日德國西部城市施托爾貝格豎起了一尊銅像，名為―生病的孩子‖。銅像左邊是一個沒有雙臂、雙腿畸形的小女孩靠在一張椅子上，右邊是一張空椅子，銅像底座中間寫著―紀念那些死去的和幸存的沙利度胺受害者‖。這一年，是反應停（沙利度胺）事件50周年！

這是一起轟動全球的慘劇！上世紀50年代，德國一家制藥商推出鎮靜劑反應停。這種藥品對減輕婦女懷孕早期出現的惡心、嘔吐等反應有效，于是迅速在多個國家推廣。而此時，美國食品藥品監督管理局（FDA）一位叫弗蘭西斯·凱爾西的審評員也在案頭審查這家德國公司的資料。由于凱爾西博士發現資料中有許多不確定的數據和其它問題，反應停未被準許在美國上市。后來，使用該藥品的歐洲、澳大利亞、加拿大和日本等先后發現了新生兒先天四肢殘缺，即海豹嬰兒。經科學證實，新生兒四肢殘缺的罪魁禍首就是反應停。至此，全球已有近一萬名左右因反應停引發的海豹兒出生。

正是這場慘劇推動了歐美各國自上世紀60年代起不斷變革、完善藥品上市的科學審查制度。

反應停的慘劇發生時，我國醫藥領域與歐美國家幾乎沒有接觸因而免于此害，但同時我國藥物的研發基本上是仿制一些藥物，藥品的供給能力有限，缺醫少藥問題十分突出。

半個多世紀過去了，世界發生了巨大的變化，藥品的研發和市場供應已實現全球化。歐美等藥品的上市審評制度在經歷了慘劇后，痛定思痛，逐漸形成了現有的國家立法、政府立規、專業機構審評的制度體系，并已在審評方法和手段上建立了完備的科學體系。我國自建國以后建立了藥品標準管理制度、藥品檢驗制度，于80年代中期建立了上市藥品的審評制度。隨著我國衛生事業的發展和醫藥經濟的進步，這一制度也在不斷發展和完善。當前，在我國承擔藥品上市審評的機構為：國家食品藥品監督管理局藥品審評中心。其主要職責有兩個方面：一是負責藥物（藥品在上市前被稱為藥物）進行人體臨床試驗前的科學性審評，以保證臨床試驗是在受試者有安全保障、人體研究符合倫理和科學標準等條件下進行；二是負責藥品上市前的科學性審評，保證公眾用藥的安全、有效和產品質量的可控。藥品審評要對申請的藥物是否具有臨床治療價值、患者的需求是否得到滿足、公眾能否用得上與用得起、藥物的風險是否被充分認知、控制風險的手段是否可行、臨床受試者是否得到充分的保護、藥物的有效性是否確切、藥物的質量是否具有控制手段等多種復雜的因素，進行綜合分析評判。這些分析評判必須依賴翔實的科學證據，需要審評人員清晰的邏輯分析和專業能力支持，需要各種無利益沖突的專家的參與，也需要同藥物研發者平等交流獲取信息和知識。評判必須在患者獲益和風險之間平衡。每一個審評結論，―批準‖或者―不批準‖，都是對這個機構能力的一次挑戰！

藥品審評中心的使命：維護和促進公眾健康。

藥品審評中心的發展愿景：值得信賴的、有國際水平的公眾健康的守護者。

藥品審評中心的工作標準：質量、效率、透明、清晰、一致和可預見。這與各國審評機構普遍認可的《藥品審評質量管理規范》（GRP）所確立的核心標準是一致的。

我們清晰地認識到，藥品審評中心目前的能力與所承擔的責任是有距離的。我們在審評機構內倡導這樣的價值觀：開放、創新、公正、實證、團隊、責任。這也是機構的使命和機構的發展歷程所凝聚的組織文化要素。基于現實，我們提出以受監督、可評估、能發展為推進機構發展的基本要求，借鑒國際法規科學的發展經驗，著力提升科學審評的能力，加強專業化審評制度的建設，切實保障公眾用藥安全、維護和促進公眾健康。

我們愿以開放的態度接受社會各界的監督，現將2012年度中國藥品審評報告呈現給公眾。

一、2012年重要工作舉措

2012年，藥品審評中心在諸多方面采取措施，探索前行，更好地服務于公眾健康需求。

（一）按照藥物研發規律，調整審評策略

鼓勵創新研發以解決未被滿足的臨床需求。促進臨床短缺的仿制藥研發以解決公眾用藥的可及性和可支付性問題，是全球藥品審評機構普遍關注的問題。創新藥和仿制藥的研發有其各自不同的特點，審評機構應根據它們各自的研發規律，采取不同的審評策略，保證審評的科學性和效率。

關于創新藥的審評

當今全球藥物創新的首要領域就是解決未被滿足的臨床需求。藥物創新進程中必須經歷―臨床準入‖和―市場準入‖這兩個環節。審評機構在這兩個環節中發揮著鼓勵創新和控制風險并重的作用。

2012年，藥品審評中心為發揮好上述兩方面的作用，采取了以下主要措施：

——鼓勵以臨床價值為導向的藥物創新，發揮好審評的導向作用。鼓勵創制針對我國重大疾病譜具有較好治療作用的藥物。鼓勵兒童用藥、罕見病藥物的研發。上述范圍的創新藥審評任務被列為優先級任務，實行全程督導管理。同時，與重大專項實施管理辦公室及時溝通，加快國家重大專項品種的審評，使審評工作更好地落實國家藥物創新戰略。

——啟動《申請概述》撰寫工作。圍繞臨床方案開展―靶向審評‖，以變革研發和審評從仿制藥沿襲的慣性思維。針對創新藥首次臨床試驗申請，臨床專業審評人員一般會在審評中心承辦任務后1個月內，在圍繞臨床試驗方案開展全面評價之前，先行對申請內容、所申請適應癥的現有治療手段進行概括性評價，重點關注申請的臨床價值，以及臨床試驗方案的基本情況，以幫助確定審評任務的優先級，更重要的是幫助安全性評價、藥學評價確定合理的技術要求，例如長期毒性研究、穩定性研究的要求等。——建立基于創新藥物開發階段的藥學審評及動態跟進的審評模式，徹底轉變了創新藥藥學審評和研發的思路。研發各個階段的特點，建立創新藥臨床前藥學評價模板和研發期間的年度報告制度，藥學方面的技術要求與國際基本接軌，并使藥學更新或變更的資料能夠滾動提交。上述措施在2012年5月正式實施后，創新藥的藥學審評不再成為審評的瓶頸。

——基于風險可度量、可評估、可預測，探索建立創新藥臨床準入和上市準入的風險管理模式。以實施有效的風險管理為目標，根據創新藥所處研發階段以及上市后臨床使用條件下的獲益風險評估，分別以臨床批件、審評建議函、生產上市批件（進口批件）、風險控制計劃、說明書等，對申請人、臨床研究者、合同研究組織（CRO）等提出相應的風險管控要求。特別是針對創新藥臨床試驗，讓參與人體研究的各相關方共同管控風險，切實保護臨床受試者的權益。

——發布《臨床試驗數據管理工作技術指南》，開通藥物臨床試驗登記和信息公示平臺，以保證臨床研發符合國際公認的數據管理準則。按照國際標準構建了我國藥物臨床試驗的數據管理和數據標準化工作平臺，為進一步加強臨床試驗全過程、動態監督管理、保證試驗數據的真實、規范、可溯源奠定了基礎。

——變革溝通交流的模式，制訂實施《藥品審評中心與申請人溝通交流質量管理規范》，以保證中心的決策是在全面信息采集下進行，提升決策的質量和效率。申請人與中心均可就研發中的關鍵技術問題提出溝通交流，交換信息和觀點，并形成雙方簽字認可的會議紀要。2012年，藥品審評中心與申請人共召開了37 次溝通交流會，形成了37份會議紀要。增加與申請人交流的窗口，開通申報資料滾動提交通道，減少既往只能以―發補‖方式完善資料所帶來的不必要的排隊時間。創新藥臨床試驗申請的發補率由2011年的41.1%降低至2012年的33.9%。

——鼓勵體現中藥臨床特點的創新。按照中藥的研發的規律和特點，進一步探索建立現代中藥有效性及安全性的評價體系。組織召開了中藥新藥研究與評價研討會，邀請了國內知名專家共同探索中藥創新研究的方向和思路。一是在中藥新藥的審評中，充分考慮其臨床應用價值及療效特點，加強對于中藥新藥臨床有效性假設及研究邏輯的審評，推動中藥臨床試驗從驗證性研究向探索性研究的轉變；二是針對中藥成分復雜，需要全過程控制質量的特點，強調以保證藥品質量的穩定均一為核心，要求工藝研究應充分反映規模化生產的可行性；三是工藝研究應與臨床療效和質控體系結合，保證上市后產品批間質量的一致性。

——中藥實施分類審評。把握不同類型中藥的特點。對于有效部位、有效成分新藥，重點關注其立題依據及安全性研究；對用于中醫優勢病種及非優勢病種的中藥復方新藥，根據其人用經驗，探索進行有效性的差異化評價；對于中藥注射劑，嚴格控制安全風險，體現臨床優勢。

關于仿制藥的審評

當前，無論是發達經濟體還是新興經濟體國家都十分重視仿制藥的研發，以最大限度地解決國家醫藥支付體系和公民個人在藥品可及性和可支付性上的負擔。審評機構在仿制藥的市場準入中發揮著重要的評判作用，評判其是否與原研產品具有一致性和可替代性。

由于各種原因，我國仿制藥申請量高、仿制藥重復申請嚴重、工業化能力不足等問題尚未得到根本解決。同時又存在部分臨床治療價值高、臨床亟需仿制藥供應不足的問題。為更好滿足臨床需求，促進我國仿制藥的健康發展，藥品審評中心在仿制藥領域探索了一系列的改革措施：

——對我國仿制藥的研發和審評現狀加以診斷。研究發布《中國通用名藥發展研究報告——市場準入制度研究（2012年）》。由國家藥品審評中心和軍事醫學科學院毒物藥物研究所發起、國家科技部批準成立的―通用名藥物品種產業技術創新戰略聯盟‖發布了中國通用名藥2012年的研究報告（研究報告全文下載地址：http://www.tmdps.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=312869）。該研究報告基于對我國仿制藥的發展現狀和發展路徑的分析研究，重點診斷分析了仿制藥―市場準入制度‖存在的關鍵問題，系統提出了以―滿足公眾健康需求、滿足國家戰略需求‖為核心的關于我國仿制藥準入制度的完善建議。

——探索仿制藥優先審評的機制，推進有臨床治療價值、臨床亟需仿制藥可及性問題的解決。基于試點實踐，提出了納入優先審評仿制藥的基本條件，即一是具有較高臨床價值，且臨床需求尚未有效解決；二是實現工業化生產、能夠形成有效供給；三是按照國際技術標準建立全面、系統的藥品質量控制體系。在國家局的領導下，與多部委溝通，形成了優先審評仿制藥目錄的產生機制，構建了優先審評仿制藥的注冊流程。

——探索生產現場檢查和技術審評相結合的工作機制，解決仿制藥工業化能力不足的問題。以替加環素、地西他濱和卡培他濱等品種為試點，把生產現場檢查融入到審評過程中，派遣一線審評人員參加生產現場檢查，實現―資料鏈接現場‖的審評，增強審評人員對產品和生產工藝的理解，確保批準的產品具有高質量且可工業化生產。

——繼續推動國際通用技術文檔（簡稱CTD）格式申報，使仿制藥的研發和審評與國際的技術標準對接。CTD格式不僅是一種模塊化申報資料要求，他更體現了研發者的研發理念、研發邏輯以及研發全過程管理水平，同時避免審評者對審評數據的采集丟失。藥品審評中心鼓勵申請人按照CTD格式所體現的研發理念與技術要求開展研究，對采取CTD格式申報的仿制藥單獨排隊、優先審評。總結在CTD格式申報資料審評中發現的共性問題，并在中心網站發布（http://www.tmdps.cn/dzkw.do?method=largePage&id=312898）。

2012年，藥品審評中心根據國家有關要求，繼續優先審評艾滋病治療藥物、抗耐藥結核藥物、氟利昂替代等類型的仿制藥。同時，將有限的審評資源向有較高臨床治療價值，且臨床亟需的仿制藥傾斜。

（二）信息公開，提供公共服務，接受社會監督

藥品審評的終端服務對象是患者和公眾，專業服務對象是臨床醫生和醫療機構，直接服務對象是制藥企業和藥品研究機構。各方有權利獲知審評的過程和結果。公眾有權利了解自己服用的藥品因何有效，有哪些不良反應，服用時有哪些注意事項；臨床醫生有權利精準、全面、深入的了解藥品的特點、作用機理、適應癥、不良反應等，以合理用藥；研究者、投資者有權利了解審評的決策依據以及可預期的結果。

審評機構應該把審評決策的科學數據和模型轉化為公眾可以接受的科普語言對全社會公示，以接受專業人士、行業和公眾的監督。2012年，藥品審評中心進一步加強信息公開力度，以更好地服務于社會并接受社會。

向社會公開方面采取了以下措施：

——在中心網站發布我國新上市藥品的《審評概述》。通過《審評概述》，清晰地告知公眾審評機構是基于什么數據和實證做出決策，批準這個藥物的。其中包括：這是一個什么樣的疾病，患者承受哪些痛苦；這個疾病的致病因素有哪些，在全球有無明顯的差異；這個疾病現在有無有效的治療手段，如有，現有手段還有哪些不足；這個藥物做了哪些研究，研究的結果證明了在這個疾病的哪些環節可以發揮治療作用、對患者有明確的益處；這個藥物的研究中暴露了哪些安全性信號，基于這些安全性、有效性信息的風險獲益分析，針對這些安全性信號已經采取了哪些控制措施；還可能有哪些潛在的安全性問題，我們有無相應的手段預警和管控；這個產品上市后還有哪些其他的要求等。2012年已發布38篇審評概述。

——加強藥物臨床試驗的信息公開。在中心網站建立―臨床試驗登記與公示‖系統（http://www.tmdps.cn/news.do?method=changePage&pageName=serviceLcsy&frameStr=125）。向社會公示，哪些藥品已經進入臨床開展人體研究；公示每一個研究項目、研究者和地點等信息，使這項研究活動在社會倫理道德認可的條件下進行，促進對受試者的保護。

——主動向公共媒體開放，接受媒體的監督。2012年《科技日報》、《中國醫藥報》、《醫藥經濟報》等專業媒體以及社會科學研究機構參加了中心的開放日、論壇、專家咨詢會、研討班等活動，從第三方的視野審視藥品審評工作。向申請人公開方面采取了以下措施：

——公開待審品種排隊序列。依托中心的網站，公開了中心承辦的全部注冊申請以及各類化學藥申請的任務序列；讓大家都知道自己申報的品種排在什么位置，預計多長時間能完成審評，便于申請人安排工作計劃。

——公開―加快審評‖的品種和加快原因。凡屬加快審評的品種，都會在中心網站上說明原因，讓公眾了解審評資源傾斜的原因。

——各月化藥的審評計劃及其完成情況全部上網公開，定期公示中心審評任務完成情況及審評結論，讓申請人對審評進程進行監督檢查。

——通過―申請人之窗‖向申請人公開不批準品種的審評報告。對于技術審評結論為―不批準‖的品種，向申請人全文公布技術審評報告，申請人全面了解不批準理由，并可在15日內提出申訴意見。2012年我們已接受了214個不批準品種的申訴意見，并充分考慮申請人的意見后做出審評結論。

——公布審評咨詢會議信息。所有咨詢審評專家的會議情況均在會后予以公示，全年共召開專家咨詢會議11次，涉及189個品種，邀請專家1590人次。

——公布復審品種審評計劃和復審結論。2012年全年收審復審申請170個，完成復審任務196個。其中維持原結論161個，占82.1%；，糾正原審評結論35個，占17.9%。

——發布已有批準文號與在審品種信息。針對仿制藥重復研究、重復申報的問題，為合理引導藥物研發的方向，藥品審評中心對已批準上市品種和在審的重復品種進行了全面、系統的整理分析，并在藥品審評中心網站發布（http://www.tmdps.cn/drugInfo.do?method=init）。

——起草、修訂藥物研究技術指導原則，發布技術標準。為指導研發工作，清晰闡述藥品研發的技術標準和要求，2012年，藥品審評中心繼續完善藥品研發的技術指導原則體系，啟動起草36項、修訂7項指導原則，已有3項由國家食品藥品監督管理局正式發布實施，8項公開征求意見。此外，針對研發中存在的一些具體技術問題，在中心網站開辟了―共性問題解答‖專欄，解答103條問題；針對研發和審評中新問題的研究，在中心網站電子刊物專欄發表了40篇文章，提出對這些問題的前瞻性思考。

——舉辦第三屆中國藥物創新論壇。基于對國內外近800家企業的調研數據，分析國內研發模式、研發能力和風險控制能力，探討我國藥物審評應對策略。

——繼續采用多種方式開展溝通交流。全年舉辦8次開放日活動，向公眾介紹中心的基本情況，參加人員達236人次。舉辦16期藥品技術評價研討班，與業界共同探討藥品研發和評價的技術要求與標準，共有6829人次的研發人員參與。另外，通過中心網站的信息反饋平臺和主任信箱，解答533 個問題。

（三）引入評估機制，著力提高自身能力

——針對―中國藥品審評制度定位與作用發揮研究‖，中心委托清華大學公共管理學院和哈佛大學醫學院中國項目部，成立聯合課題組，對我國藥品審評體系的目標定位、藥品審評的法規體系、藥品審評制度與機制以及審評機構的專業能力建設等問題，進行診斷和分析，2012年已經完成了專題研究。

——針對審評機構決策質量和審評質量管理體系建設問題，中心邀請國際法規科學創新研究中心（CIRS），對中心質量管理體系進行了診斷和分析。2012年5月，CIRS與中心就審評質量管理體系（Good Review Practice，GRP）的實施進行了交流，并進行基線調查。9月又對中心管理團隊進行了問卷調查和社會調查。11月向中心報告了初步評估意見。本次評估是CIRS首次在亞太地區開展的機構內的正式評估。

——針對疫苗審評質量管理體系建設，并結合WHO對疫苗監管體系評估工作的要求，推進ISO-9001評估和認證工作。2012年8月開展了內審員培訓，9月完成對《質量手冊》和《程序文件》的起草和修訂工作，并請各部門制定好相關三級文件。目前，中心已進入疫苗質量管理體系運行階段，并進入ISO-9001認證二期審查。

——針對審評機構的審評能力和工作效率，中心制定出臺了《審評人員職務調整考核評估管理辦法》和《績效考核工作辦法》，以定量的指標和數據來評估中心的工作效率。

（四）加強制度建設，推動事業發展

藥品審評機構的角色是公眾健康的守護者和促進者。我們要不斷提升機構能力，以滿足十三億公眾的健康需求；我們是創新的協同推動者，既要協同推進創新，又要有效地控制創新中的風險，同時還不能成為創新中的障礙。這對我們有相當大的挑戰。

穩健的發展，需要制度保障。中心基于現實，制定和完善了管理制度和審評流程，構建專業化審評制度體系框架。在《藥品審評原則和程序》總原則下，制訂出臺了《藥品審評中心技術審評決策路徑管理規范》、《藥品審評中心審評任務管理規范》、《藥品審評中心審評卷宗管理規范》、《藥品審評中心與注冊申請人溝通交流質量管理規范》等一系列共10個規范，不但注重程序審評，更加注重基于證據的審評。以質量、效率、透明、清晰、一致和可預見作為審評工作原則，并將其作為評價審評決策質量的指標。

穩健的發展，需要一支―高水平、國際化、有權威‖的人才隊伍。任何決策都是依賴于人的，只有高素質的人，才可能有高質量的決策。對于我們這樣一個人力資源有限，卻承擔著13億人口上市藥品把關責任的機構，對于高素質人才的需求就更加迫切。我們采取了以下措施： ——探索新的人才引入機制，加大內部人才培訓、培養和考核力度。2012年首次面向社會公開招聘了3名高級審評員；開展專業、管理、英語等方面的培訓工作，培訓人員60余人次。

——加強技能培訓。加強溝通交流的技能培訓，分內部和外部兩個方面。內部的培訓重點在于解決團隊中、專業內部、跨專業和跨組織部門之間的交流存在的障礙，以保證高質量、高效率地決策。針對外部交流的培訓重點，是在于學會傾聽、分析、溝通。準備好傾聽公眾、行業、醫師、媒體的意見，分析他們的訴求，傳播評價機構的理念。

——加強國際交流與合作，借鑒國際先進經驗。在第四屆DIA中國年會舉辦藥品審評中心專場討論會，中心整體介紹了我國藥品審評的技術標準、當前審評和研發所關注的熱點技術問題和未來發展趨勢等；與美國FDA同仁會舉辦了―第四屆藥物審評科學決策學術研討會‖，通過模擬的―多學科聯席會‖，開展科學論證及討論，明確建立內部咨詢機制的重要意義，提高審評團隊發現問題、聚焦問題和解決問題的能力。穩健的發展，需要吸納社會優質資源，保持審評工作的開放性。

——繼續實施并完善專家咨詢制度。在咨詢會議中，重點關注專家的公正和會議質量問題，解決好利益沖突和保密的問題；在疑難問題上，充分聽取專家的意見；重大品種的決策嘗試采用投票的方式進行集體決策。

——與中華醫學會相關專業委員會建立工作機制，加強對臨床急需產品信息的獲取。初步嘗試與呼吸專業委員會、泌尿專業委員會、血液病專業委員會等建立聯系，請專業委員會確認，在哪些疾病的治療上，還缺少有效的、老百姓能買得起的藥品，我們將這些藥品加快審評，盡快滿足公眾的用藥需求。

——提高審評的開放性，在嚴格資質篩查、利益沖突規避制度、品種篩選管理和保密制度的保障下，廣泛吸納國內外專家資源，參與審評的討論與決策。如在非臨床安全性評價方面，試點合同式購買服務；聘請生產一線藥學專家作為―客座審評專家‖參與仿制藥審評。

二、2012年批準重要治療領域藥品情況

2012年，經過藥品審評中心的審評，提出建議批準以下多個重要治療領域的藥品，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，為患者用藥可及性及可支付性提供了重要保證。

（一）抗艾滋病藥物（HIV）領域

針對HIV耐藥以及增加治療的順應性方面，今年提供了以下與全球同步的、最新的治療手段。

1.利匹韋林片（批準文號：H20120561），是一種二苯胺嘧啶衍生物，屬于新型的非核苷類逆轉錄酶抑制劑（NNRTI），具有很強的抗野生型HIV-1和耐藥突變株活性。對耐藥的HIV患者具有治療作用。FDA批準時間2011年5月。2012年我國批準該藥品上市，使中國患者及時獲得這一最新治療手段。

2.恩曲替諾福韋吡呋酯片（批準文號：H20120568），為恩曲他濱和富馬酸替諾福韋二吡呋酯組成的復方片劑，是國際HIV-1感染治療指南推薦的新的治療策略。復方制劑的引入，增加HIV患者治療的順應性，這對加強治療效果具有重要意義，為我國控制HIV提供了新的重要手段。

（二）罕見病治療領域

1.注射用地西他濱（批準文號：H20123294，H20120066，H20120067），是治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）藥物，該病癥是一種罕見病，既往我國僅有進口產品。2012年，通過建立―資料鏈接現場‖機制，加強對申請人工業化生產能力和質量管控能力的考察，并結合第三方驗證證實產品具有較高的質量水平，先后批準了國內兩個公司的產品生產上市。

2.蘋果酸舒尼替尼膠囊（批準文號：H20100776-783），通過抑制多個靶點而產生抗腫瘤作用和抗血管生成作用藥物。2012年批準該藥品新適應癥，用于胰腺神經內分泌腫瘤患者的治療，該病的發病率低（約為0.3/10萬），發病后患者極為痛苦，且不可手術切除，轉移率高，目前無有效的治療手段。該藥是在全面考察全球臨床研究數據的基礎上，采取豁免注冊臨床試驗的審評策略批準上市的。

（三）兒童用藥領域

1.枸櫞酸咖啡因注射液（批準文號：H20130109），為國際上唯一被批準的治療早產兒呼吸暫停的藥物。早產兒呼吸暫停是一種可能致殘和致命的疾病，我國既往的醫療實踐缺乏有效的治療藥物。在全面考察全球臨床數據后，采用豁免注冊臨床的審評策略，為此類患兒的生命搶救及時提供了新的治療手段。

2.九味熄風顆粒（批準文號：Z20120034）,為首個用于小兒抽動癥的中藥復方制劑。該適應癥為兒童常見病，近年來發病率逐漸提高。目前，這一治療領域的主要治療藥物均為化學藥物，如氟哌定醇等，化藥治療的不良反應較多，有些反應患兒多難于接受。對于輕中度患兒，該中藥制劑顯示出一定的療效，且不良反應較少，容易被患兒及家長接受。本品是該治療領域第一個中藥治療藥物。

（四）腫瘤治療領域

1.雙環鉑注射液（新藥證書：H20120020），是我國科學家發現的新的一種鉑類化合物，它具有水溶性強、水溶液中穩定性好、毒性相對低的特點，且在非小細胞肺癌中驗證了一定的治療作用。同時觀察到對前列腺癌的治療有潛在價值。在獲得新藥證書后，目前正在此領域加強探索。

2.克唑替尼膠囊（批準文號：H20130067，H20130068，H20130076-79），這是繼吉非替尼和特厄替尼之后在腫瘤靶向治療具有里程碑意義的治療藥物。它特異性針對間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的非小細胞肺癌發揮靶向治療作用。FDA于2011年8月批準上市。中心于2012年2月承辦后，于2012年12月完成審評并由國家局批準上市。3.來那度胺膠囊（批準文號：H20130069-72），用于治療成年患者的難治性、復發性、多發性骨髓瘤，臨床有迫切需求。由于該產品是沙立度胺的類似物，具有明確的生殖毒性。該藥的上市是在嚴格評估了申請人―風險管控能力‖、―風險控制措施‖等風險管控策略的基礎上，做出的決策。

（五）神經、精神領域

棕櫚酸帕利哌酮注射液（批準文號:H20120429-0433），是一種新的用于精神分裂癥急性期和維持期的治療藥物。該藥為選擇性的單胺能受體拮抗劑，對多巴胺D2受體和5-羥色胺5-HT2A受體具有拮抗作用，目前已為國際公認的臨床一線治療藥物之一。雖然帕利哌酮緩釋片（口服，每日一次）已在我國上市，但本次批準的是每月給藥一次的注射劑。此制劑技術在該治療領域的應用，大大提高了治療的順應性，穩固了療效。

（六）抗病毒與抗感染領域

注射用替加環素（批準文號：H20123339，H20123394），是―超級細菌‖感染的治療藥物。國際上普遍認為該藥是Ⅰ型新德里金屬β-內酰胺酶泛耐藥腸桿科細菌（new delhimetallo β-lactamase 1, NDM-1，簡稱NDM –1超級細菌）感染治療的有效藥物。原研藥品于2010年11月9日獲準進口我國。本品的國產化可作為我國應對上述耐藥細菌感染的重要藥品儲備。

為有效保護好這一抗生素資源，審評對說明書使用范圍進行了明確界定，以防止臨床濫用。

（七）心血管治療領域

1.替格瑞洛片（批準文號：H20120486），是抗血小板聚集的藥物。血小板聚集是引發心血管事件的主要因素之一。該藥是第一個具有可逆性抑制作用的藥物。2011年中國有近百萬新增急性冠脈綜合征（ACS）患者，其發病率和死亡率均呈快速增長趨勢。目前臨床治療手段除介入治療以外，阿司匹林+氯吡格雷的二聯治療是唯一的藥物治療手段。該藥于2011年7月獲準在美國上市，本品進口為我國急性冠脈綜合征患者提供了最新治療手段。

2.阿利沙坦酯片（新藥證書：H20120026），是一種口服的抗高血壓藥物，為血管緊張素Ⅱ受體(AT1受體)拮抗劑。本品為我國自主研發的、國家―十二五‖重大新藥創制專項支持的創新藥物。本品的上市為我國高血壓患者提供了新的選擇。

（八）風濕免疫領域

非布司他片（批準文號：H20130009），是用于痛風和高尿酸血癥患者的治療藥物。長期以來此領域僅有別嘌呤醇用于臨床治療，由于別嘌呤醇的不良反應明顯，限制其廣泛應用。該品種的上市，為痛風患者提供了一個有效性更好，安全性也能較好耐受的新的治療手段。

（九）呼吸系統藥品

1.馬來酸茚達特羅吸入粉霧劑（批準文號：H20120232），是新的長效吸入型β2-腎上腺素能受體激動劑，用于治療哮喘或COPD患者。具有起效快，作用持續時間長的特點，可采用每日一次的給藥方式，為哮喘或COPD患者的常規治療藥物，增加患者用藥依從性。

2.環索奈德氣霧劑（批準文號：H20120114，H20120110，H20120112，H20120108），是一種非鹵化吸入型糖皮質激素，用于成年人、12歲以上青少年哮喘的維持治療，國內尚無該產品上市。過去的幾年中，我們對替代氟利昂的拋射劑一直給予鼓勵和支持，2012年已批準了兩家企業生產的該類產品上市，這是對我國履行《關于消耗臭氧層物質的蒙特利爾議定書》國際公約的具體行動。與已上市的二丙酸倍氯米松、布地奈德、丙酸氟替卡松每日兩次給藥相比，本品可采用每日一次給藥的方式，更加方便患者的長期使用。

（十）其他治療領域

1.海姆泊芬注射劑（新藥證書：H20120076），是治療表皮血管紅痣的藥品。表皮血管紅痣往往伴隨面部三叉神經分布，是一種先天性疾病，伴隨患兒年齡的增長紅痣的面積會擴大，顏色也會變深。這一疾病嚴重影響患者的身心發育和社會生存能力。海姆泊芬配以光動力設備，高選擇性地去除真皮淺層擴張的毛細血管，在消除病變部位的同時，保護位于其上、下的表皮和深層組織，達到有效去除紅痣且不留疤痕的目的。本品為我國原研創新產品，是國家―十二五‖重大新藥創制專項項目。

2.琥珀酸普蘆卡必利片（批準文號：H20120562-65），為高選擇性5-HT4受體激動劑用于慢性便秘的治療。目前慢性便秘的常規藥物主要有輕瀉劑、促動力劑、膳食纖維及纖維制劑幾大類,但都存在不同方面的安全性或有效性問題，臨床需要更為有效且安全的藥物。琥珀酸普蘆卡必利片更適用于既往使用輕瀉劑無法充分緩解癥狀的患者。

（十一）生物制品領域

注射用重組人凝血因子IX（批準文號：S20120053-56），用于血友病治療。單純從血液中提取的制品難以滿足血友病的治療，本品以重組技術開發的品種，按照優先審評程序加快審評。第一個重組人IX因子的進口注冊，為我國乙型血友病患者提供了特異性治療用藥物。

另外，在HIV、阿爾茲海默癥、重度甲型或乙型流感病毒感染等重要治療領域，中心已完成國產首家富馬酸替諾福韋二吡呋酯片、鹽酸美金剛口服溶液、帕拉米韋注射液的審評。目前，這些品種正處于生產現場檢查階段。

三、2012年受理與審評情況

2012年，藥品審評中心全年受理新注冊申請6919個（以受理號計）。與既往年度受理審評任務的比較情況見圖1。

圖1 2009至2012年各年度受理審評任務情況

圖1顯示，各年度總體受理量在6500-7000個之間波動，其中近兩年略有增加。2012年，化藥受理量略有升高，中藥受理量小幅下降，生物制品基本持平。幾年來，化藥的受理量基本保持在各年度受理總量的80%至85%。

2012年，藥品審評中心完成審評并呈送國家局審批的審評任務4941個，其中批準3323個，不批準1618個。2012年藥品審評中心受理量和完成量比較相差約2000個，主要集中在化學藥品。

截止到2012年底，國家局已批準情況見下表（不包括補充申請）。

表1:2012年批準的藥品情況

注：以受理號計（下同）。

表2:2012年藥物臨床研究批準情況

以下，分別為本年度化藥、中藥和生物制品的年度受理和審評數據。

（一）2012年化藥受理和審評情況

1．化藥新申請的受理情況

表3:各類注冊申請申報數量情況

表3表明，近年來1.1類申報量基本維持在70個上下，3類新藥每年增加近百個，國家鼓勵創新的政策在藥品申報結構上開始初步顯現。

2011年，藥品審評中心開始按照國際慣例，實施《藥品審評中心審評任務管理規范》，對審評任務實施六個通道管理，以下數據均按審評通道進行統計。

圖2 2012年化藥受理情況

2012年，化藥新申請以受理號計共5944個。其中新藥臨床試驗申請（IND）包括注冊分類

1、注冊分類2和國際多中心臨床試驗申請；驗證性臨床為注冊分類3和4的臨床試驗申請；新藥生產上市申請（NDA）為完成臨床試驗后的生產上市申請；仿制及改劑型申請（ANDA）為注冊分類5和6生物等效試驗申請和生產上市申請；補充申請系已上市產品的變更申請（其中，以補充申請形式提交的創新藥Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗申請，已納入IND統計）。

2．IND申請的治療領域構成 圖3 2012年化藥IND申請的構成

無論國際多中心臨床試驗申請還是國內IND申請，比例最大的均為腫瘤治療領域藥物。2012年受理的國內IND腫瘤治療領域藥物中，替尼類（酪氨酸激酶抑制劑）占總申報量的64.7%，與2011年比例基本持平。

3．仿制藥重復申報的情況

已有藥品批準文號的數量

圖4 2012年已有批準文號的ANDA申請

圖4顯示，2012年新申報的ANDA申請共2095個（按受理號計，不包括輔料）。已有批準文號20個以上的藥品，仍有1272個申請，占2012年全年ANDA申報量的60.7%；已有批準文號10個以內的ANDA申請僅占其總申報量的20.6%。此數據顯示，仿制藥重復研發、重復申報現象依然嚴重。

另外，根據2012年―舉手發言‖品種試點情況（詳見《中國通用名藥發展研究報告》第11頁），當前仿制藥研發中工業化能力不足問題突出，在試點品種中，國家局發文后6個月內僅有三分之一的企業提出生產現場檢查。

4．審評完成情況

2012年中心完成化藥審評5461個（以受理號計，未計申請人主動撤回的284個申請），具體情況見下表。

表4:2012年化藥審評完成情況

化藥審評結束并送局審批的4016個品種中，不批準結論占32%，總體不批準率已連續三年保持在30%左右。

圖5 2011年與2012年各通道完成技術審評情況比較

注：完成技術審評的品種包括送局和通知進行生產現場檢查。圖5顯示，IND、驗證性臨床、NDA、補充申請四個通道2012年的完成量均較2011年有所增加，2012年ANDA的完成量與2011年基本持平。

5．審評時限情況

表5:化藥各審評通道啟動審評情況

表5顯示，2012年，舉中心之力，力保創新藥臨床試驗申請的審評，使審評等待時間略有縮短并基本維持在4個月左右；上市后補充申請的等待時間也從2012年初的5個月，降至2012年底的3個月；但是，ANDA的等待時間從年初的14個月延長至年底的24個月。同時，NDA和驗證性臨床試驗申請的等待審評時間也有所延長。

5.1化藥臨床試驗申請時限情況

2012年國內申請人提出的化藥IND申請，大部分審評用時（包括等待時間）在8個月以內（72%），以6-7個月居多（45%），5個月以內占11%，用時超過9個月的品種（15%）多數為復方申請。從治療領域看，抗腫瘤藥物所用時間最短。從專業審評用時看，藥學審評用時有明顯縮短，2012年完成審評的IND品種中，在2012年5月推出藥學審評模版和年度報告制度之前，平均審評用時為7個月，此后藥學審評用時逐步縮短，至年底用時為4～5個月。為鼓勵國內申請人開展全球同步研發，加快此類申請的審評速度，如麥他替尼氨丁三醇片和海澤麥布片，已經做到與國外同步批準臨床。中心鼓勵創新、合理配置審評資源的策略已初見成效。

表6:各主要治療領域臨床試驗申請審評時限情況

注：*比例小的治療領域未逐一列出；表中數據源于本年度國內的47個化合物IND申請。

5.2化藥進口國內外批準上市時間比較

一些原研進口藥品對于解決我國未被滿足臨床需求，提供最新治療手段發揮著重要作用。藥品審評中心關注國內臨床亟需的進口藥品審評，以使我國公眾盡快用到全球最新的藥品。通過合理配置審評資源，努力縮短具有重要臨床價值的進口藥品國內外上市時間的差距。如2012年批準進口上市的蘋果酸舒尼替尼膠囊（新適應癥）、克唑替尼膠囊、利匹韋林片、替格瑞洛片等，與美國FDA批準上市時間僅間隔一年。

（二）2012年中藥受理和審評情況

1.新申請的受理情況

圖6 2012年中藥受理情況

中藥新申請共519個（以受理號計）。

2.審評完成情況

2012年中心完成中藥審評726個（以受理號計，未計申請人主動撤回的72個），具體情況見下表。

表7:2012年中藥審評完成情況

3.審評時限情況

目前中藥審評排隊等待時間不是主要矛盾。

（三）2012年生物制品受理和審評情況

1.新申請受理情況

圖7 2012年生物制品受理情況

生物制品新申請共456個（以受理號計）。

2．審評完成情況

2012年中心完成生物制品審評533個（以受理號計，未計申請人主動撤回的45個），具體情況見下表。

表8:2012年生物制品審評完成情況

3.審評時限情況

生物制品審評的時限壓力仍然很大。

四、結語

在黨的十八大精神指引下，按照《國家藥品食品安全―十二五‖規劃》和《生物產業發展規劃》的要求，藥品審評中心將繼續履行職責，開展基于科學和實證的技術審評工作，切實保護和促進公眾健康。

第二篇：2008藥品審評報告

2008年藥品注冊情況通報

2009年02月12日 發布

藥品注冊，是國家食品藥品監督管理局根據藥品注冊申請人的申請，依照法定程序，對擬上市銷售藥品的安全性、有效性、質量可控性等進行審查，并決定是否同意其申請的審批過程。其根本目的是通過科學評價保證上市藥品安全有效，保障和促進公眾健康。在藥品研制、生產、流通、使用一系列環節中，藥品注冊管理處于藥品監管的起始階段，是從源頭上對藥品安全性和有效性進行評估和實施監管的重要手段。

改革開放30年來，我國藥品注冊管理的模式從分散審批到集中審批，從審評審批一體化到受理、審評、審批三分離，藥品注冊工作在改革與發展中不斷完善。特別是2007年修訂施行的《藥品注冊管理辦法》，以科學監管理念為指導，通過整合藥品注冊管理資源，深化注冊審評機制改革，嚴格注冊審批程序，強化藥品的安全性，實現對藥品注冊全過程的監督管理，逐步建立起統一高效、運行順暢的藥品注冊管理體系。

去年是新修訂的《藥品注冊管理辦法》實施的第一年，為貫徹執行新辦法，將立法精神和要求真正落到實處，我們又相繼出臺了《中藥注冊管理補充規定》、《藥品注冊現場核查管理規定》、《新藥注冊特殊審批管理規定》等一系列的配套文件以及幾個藥品研究技術指導原則。總之，從法制、機制和技術方面規范和完善了藥品注冊管理工作。

一、藥品注冊批準情況

2008年，我局共受理藥品注冊申請3413件，與06年和07年同期相比分別下降75%和18%，主要是由于仿制藥申請和簡單改劑型等申請數量的大幅度下降所致，（其中仿制藥申請分別同比下降了85%和46%），這在一定程度上反映出注冊申報數量開始趨于正常，注冊申請人更加趨于理性，藥品研發秩序逐步好轉。

2008年，我局共批準新藥臨床申請434件，其中有52種屬于新化合物；批準新藥生產申請165件，涉及119種藥品，其中包括1類新藥5個；批準仿制藥生產申請1502件，涉及614種藥品；批準藥品進口申請99件，涉及83種藥品。（以上數據均未統計原料藥）

對于一些治療艾滋病、惡性腫瘤等重大疾病和涉及公共健康危機的藥物，我們給予了重點關注。

（一）抗腫瘤藥物。批準了37個國產抗腫瘤藥的上市，其中13個為未曾在國內上市銷售的藥品。批準了13個進口抗腫瘤藥的上市，其中12個為首次批準進口的抗腫瘤藥。此外，還批準了56個抗腫瘤新藥進入臨床試驗。

（二）抗艾滋病藥物。批準了兩種抗艾滋病藥物的國產仿制申請（奈韋拉平片和拉米夫定片），批準了兩個新抗艾滋病藥的進口申請（馬拉韋羅片和富馬酸泰諾福韋二吡呋酯片）。此外，還批準6個抗艾滋病新藥進入臨床試驗，包括1個創新性抗艾滋病疫苗。

（三）肝炎治療藥物。批準了12種治療乙型肝炎的國產藥物上市。此外，還批準了6個治療乙型肝炎藥品進入臨床，其中1個為全新化合物。

（四）抗震救災藥品。“5.12”汶川大地震發生后，為保證抗震救災急需藥品供應，國家食品藥品監督管理局對抗震救災急需藥品實行特殊審批，在很短時間內就完成了對紅細胞保存液、血液保存液等藥品的注冊審批。

此外，我們還批準了大流行流感病毒滅活疫苗，為流感暴發性流行時的公共預防提供了有效保障。

二、關于過渡期集中審評工作情況

這是2008年藥品注冊的一項重要工作，開展過渡期集中審評是全國整頓和規范藥品市場秩序專項行動的后續任務之一。為了解決一度出現的突擊申報、資料造假等藥品研制環節中的問題，經過一年半整治，到2007年底，我們監督企業主動撤回了近8000個申請，堅決糾正了藥品研制中的不規范和弄虛作假行為。同時，新修訂的《藥品注冊管理辦法》從2007年10月1日起實施，提高了藥品注冊申報要求，規范了藥品審評審批程序。但由于藥品審評環節仍積壓了約2.5萬個申報件，嚴重妨礙了注冊工作的正常開展。為此，國家食品藥品監督管理局抽調系統內精干力量，成立專門工作班子，并充分發揮外聘專家作用，我們始終堅持依法行政的原則，堅持嚴格把關的原則，堅持公開、公平、公正的原則，組織開展了過渡期品種的集中審評工作。

經過近一年的努力，該項工作已基本完成。2.5萬個申報件中，審評結論為批準的約有9200件，約占總數的37%；結論為不批準的約有1.53萬件，約占總數的60%。通過開展這項工作，一方面有效解決了申報品種過多、審評審批嚴重超時的歷史問題，另一方面極大地遏制了藥品研制不規范和低水平重復的行為，對促進醫藥行業又好又快發展具有重要的意義。

三、關于2009年藥品注冊工作思路

2009年，藥品注冊工作遵循的總的原則是“嚴”、“新”、“好”，也就是嚴格把關、嚴格標準；鼓勵創新、立足創新；又好又快、安全發展。主要工作有五個方面：

（一）抓法規建設，完善藥品注冊管理體系

主要是研究制定《天然藥物注冊管理補充規定》、《藥品標準管理辦法》。

（二）抓源頭管理，確保藥品安全和質量

一方面，強化風險管理，嚴把上市藥品準入關，從源頭上消除安全隱患，另一方面研究推行DMF（藥品原輔料質量主檔管理）制度，建立長效機制，強化原料藥、輔料、化學中間體和藥包材的管理。

（三）抓標準管理，促進藥品質量全面提高

分期、分類、分步，全面推進“藥品標準提高行動計劃”的實施，完善藥品優勝劣汰機制。

（四）抓監管效能，重塑藥監新形象

優化資源配置，優化工作流程，增進信息共享，提高審批效能，研究制定《藥品注冊質量管理規范（GRP）》，規范審評審批行為，保證注冊工作質量和公平。

（五）抓隊伍建設，提高監管能力和水平

一是繼續開展多層次多方位的培訓工作，二是繼續加強黨風廉政建設，形成以制度管人、靠制度管事、用制度管權的良好氛圍。

近年來，國際上藥品質量管理的理念也在不斷發生變化，從“藥品質量是通過檢驗來控制的”到“藥品質量是通過生產過程控制來實現的”，進而又到“藥品質量是通過良好的設計而生產出來的”﹝即“質量源于設計”（QbD）﹞理念。這就意味著藥品從研發開始就要考慮最終產品的質量。在配方設計、工藝路線確定、工藝參數選擇、物料控制等各個方面都要進行深入研究，積累翔實的數據，并依此確定最佳的產品配方和生產工藝。

根據這種理念上的改變，就要求藥品質量監管的控制點要逐漸前移，從過去單純依賴終產品檢驗，到對生產過程的控制，再到產品的設計和研究階段的控制。簡單講，就是從源頭上強化注冊監管，確保藥品質量和安全。

此外，我們還將積極利用審評審批政策鼓勵和支持創新，減少低水平重復，不斷規范審評要求，逐步形成科學合理、公正透明的藥品注冊管理體系，樹立藥品審評工作新形象，開拓藥品注冊工作新局面。

小貼士：

1.“藥品質量是通過檢驗來控制的”，即“檢驗控制質量”模式，是指在生產工藝固定的前提下，按其質量標準進行檢驗，合格后放行出廠。劣勢主要體現在兩個方面：其一，檢驗僅是一種事后的行為。一旦產品檢驗不合格，雖說可以避免劣質產品流入市場，但畢竟會給企業造成較大的損失；其二，每批藥品的數量較大，檢驗時只能按比例抽取一定數量的樣品，當藥品的質量不均一時，受檢樣品的質量并不能完全反映整批藥品的質量。

2.“藥品質量是通過生產過程控制來實現的”，即“生產控制質量”模式，是將藥品質量控制的支撐點前移，結合生產環節來綜合控制藥品的質量。這一模式的關鍵是首先要保證藥品的生產嚴格按照經過驗證的工藝進行，然后再通過終產品的質量檢驗，能較好的控制藥品的質量。這一模式抓住了影響藥品質量的關鍵環節，綜合控制藥品的質量，比單純依靠終產品檢驗的“檢驗控制質量”模式有了較大的進步。但是，“生產控制質量”模式并不能解決所有的問題，其不足之處在于，如果藥品的研發階段，該藥品的生產工藝并沒有經過充分的優化、篩選、驗證，那么即使嚴格按照工藝生產，仍不能保證所生產藥品的質量。

3.“藥品質量是通過良好的設計而生產出來的”，即“設計控制質量”模式，是將藥品質量控制的支撐點更進一步前移至藥品的設計與研發階段，消除因藥品及其生產工藝設計不合理而可能對產品質量帶來的不利影響。根據這一模式，在藥品的設計與研發階段，首先要進行全面的考慮，綜合確定目標藥品，然后通過充分的優化、篩選、驗證，確定合理可行的生產工藝，最后再根據“生產控制質量”模式的要求進行生產與檢驗，從而比較全面的控制藥品的質量。

其實，這三種模式的演變與我們對藥品質量影響因素的認識逐漸深入是分不開的，是符合藥品的研發規律的。

第三篇：2015藥品審評報告

2015藥品審評報告

國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心

2015年，在國家食品藥品監督管理總局的領導下，藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）緊緊圍繞“改革審評制度，解決審評積壓，提高審評質量，完善審評體系”，不斷推進各項工作，切實維護和促進公眾健康。根據國家食品藥品監督管理總局有關工作要求，現將《2015藥品審評報告》予以發布。

一、2015年主要工作措施及進展

2015年，藥審中心深化制度改革，加強審評管理，消除審評積壓，提升審評效率，確保審評質量，各項工作舉措取得積極進展，為更好保障公眾用藥安全有效，促進公眾健康奠定了基礎。

（一）推進審評制度改革 按照國務院、總局黨組關于藥品審評制度改革的要求和工作部署，2015年，藥審中心在改革審評管理制度、改進用人機制、強化審評質量管理等方面推出了多項改革舉措，以全力推進審評制度改革。

改革審評管理制度。在對創新藥實行一次性批準臨床試驗、加強后續溝通交流與監管，以及有條件批準臨床試驗方面取得實質性進展；組織研究腫瘤適應癥創新藥臨床試驗備案管理的可行性；完善“立卷審查”快速審評方法，加快淘汰存在重大缺陷的注冊申請，并為承接藥品注冊申請受理工作奠定了基礎；強化以臨床價值為導向的審評管理，完善適應癥團隊審評制度，探索建立項目管理人制度；逐步完善有關藥品注冊申請的優先審評制度，起草了《臨床急需兒童用藥申請優先審評審批品種評定的基本原則》，并上網征求意見。

改進用人機制。制定首席審評員招聘方案，探索建立首席專業崗位制度，構建科學化、與國際接軌的審評體系；制定《審評員薪酬管理暫行辦法》，探索研究多勞多得、優勞優得的動態評估績效分配體系，以調動工作人員的創造性和積極性；平穩完成三至七級專業技術崗位設置工作，保證了審評人才梯隊建設；起草完成《藥審中心解決審評積壓盡職免責與違規追責暫行規定》，為穩定與激勵審評隊伍，不斷提高審評質量和效率進行探索；探索引入外部咨詢機構和專業人員參與中心的管理制度建設等。

強化審評質量管理。通過制定各專業領域技術指導原則和翻譯轉化國外指導原則，進一步推進符合我國藥物研發實際的技術指導原則體系建設；以政府購買服務方式，與專業的質量管理咨詢公司合作，制定《藥審中心審評質量管理體系建設方案》，全面啟動了藥審中心三年審評質量管理體系建設工作；加大與法律專業機構合作，探索研究法律專業支持技術審評工作的方式，推進依法審評；起草了《藥品注冊技術審評復審工作管理辦法》，并上網征求意見，以推進藥品技術審評復審改革。

（二）解決審評任務積壓

審評任務大量積壓已成為實現科學監管和行業良性發展的巨大障礙。為消除這一障礙，2015年，藥審中心堅持改革制度和消除積壓并行，多措并舉，全力解決審評任務積壓。

開展“專項”審評工作。貫徹落實改革要求，集中審評力量，嚴格審評標準，調整審評理念，優化審評流程，針對各類注冊申請，采取不同的措施；提前全面梳理技術標準，做好審評工具的儲備和質量控制的保障，對化藥仿制藥生物等效性試驗申請和3類新藥驗證性臨床試驗申請集中開展“專項”審評工作；在審評過程中，加強督導和質量控制，做到審評標準不降低，審評質量有保障。

整合審評人力資源。多渠道擴增審評力量，招聘聘用制審評員51人，組織形成省（市）局掛職團隊6個共95人；繼續完善培訓機制，強化專業培訓，加快新到崗審評人員形成戰斗力；藥審中心老審評員們充分發揮在解決積壓工作中的主力軍作用，在完成自身審評任務的同時，帶教新審評員和省局團隊，加快了中心各類審評人員融合，使新審評員和省局團隊成為審評工作的生力軍。

發揚藥審人精神。廣泛進行思想動員、組織發動，通過中心文化建設和黨風建設，積極營造投身改革、犧牲奉獻的工作氛圍，發揚藥審人精神，對完成消除審評積壓任務起到了組織保障作用。

經過各方努力，藥審中心2015年全年完成審評任務9601件，比去年全年完成量增加了近90%。審評任務積壓由2015年高峰時的22000多個降至2015年底的不到17000個，實現了年初確定的工作目標，解決審評積壓的各項舉措初顯成效。

（三）促進行業良性發展

2015年，藥審中心立足自身職能，遵循藥品注冊管理客觀規律，積極采取措施推進科學審評，促進行業良性發展，努力做到更好地服務公眾。

鼓勵創新藥研發。遵循創新藥研發規律，對申請臨床的創新藥審評進行了合理優化，推進創新藥盡快進入臨床試驗，以切實鼓勵創新；針對創新藥上市申請，重新修訂了《化藥原料藥生產工藝信息表》、《化藥制劑生產工藝信息表》及《生產工藝信息表確認書》三個文件的提交模版，提高了申報文件的質量，縮短了新藥的審評時間；完善國家“重大新藥創制”科技專項立項品種的優先審評機制，以鼓勵新藥創制。

完善仿制藥審評。配合國家總局構建仿制藥BE備案機制，完成仿制藥BE備案平臺構建，并投入使用；制定仿制藥審評報告模板和批件模板，突出研發者主體責任，改進審評組織模式，優化審評流程；梳理重復申報嚴重的仿制藥清單，提供總局發布，引導立題依據不科學、劑型或規格不合理、安全有效性存在問題的品種不再申報；積極探索對高質量仿制藥和臨床急需仿制藥實行優先審評。

加強溝通交流。完善日常咨詢制度，進一步通過中心網站公開審評信息；完善“申請人之窗”溝通交流的申請，以提高溝通交流的效率，全年共組織實施了40次針對研發和審評過程中重大技術問題的溝通交流；代擬起草了《藥品技術審評溝通交流管理辦法》，并上網征求意見；召開了腫瘤適應癥創新藥臨床試驗備案制度座談會、中藥審評改革專家座談會、疫苗審評專家座談會等會議，增進各方協作，共商鼓勵創新機制。

推進中藥審評改革。在深入分析當前中藥審評面臨問題的基礎上，結合中藥審評工作專家座談會意見，通過定期制定審評計劃、調整主審報告部門、強化適應癥團隊管理、改進審評報告模板和審評理念、加強專家咨詢會管理、加快指導原則制定發布等措施，全面開展中藥審評改革，提高中藥審評效率和質量，助力中醫藥創新，促進產業發展。

二、2015年受理與審評情況

2015年，藥審中心全年接收新注冊申請8211個（以受理號計，下同）。與既往接收注冊申請的比較情況見圖1。

2015年接收注冊申請數量較2014年有所回落，但仍處于高位。其中化藥和中藥接收量有所下降，生物制品接收量有所增加。近年來，化藥注冊申請的接收量約占各接收總量的85%。

2015年，藥審中心全年完成審評的注冊申請共9601個，超過接收量1390個，實現了完成量大于接收量。其中建議批準臨床4676個，建議批準上市391個，建議批準補充申請1183個，建議批準進口再注冊143個，建議各類不批準2208個，另有企業撤回等情況的注冊申請1000個。2015年完成審評建議批準上市和批準臨床的情況見表1（不包括補充申請和進口再注冊）：

表1 2015年完成審評建議批準上市和批準臨床的各類注冊申請情況

（一）2015年化藥受理和審評情況 1.注冊申請的接收情況

2015年，化藥各序列注冊申請接收情況如下：

2015年，新接收化藥注冊申請共7270個。其中驗證性臨床、ANDA、補充申請三類注冊申請占化藥全年接收量的88.6%。

與前三年比較，驗證性臨床接收量逐年大幅增加，ANDA和補充申請下降較為明顯，具體見圖3。

2．IND各治療領域接收注冊申請情況

國產IND申報數量較多的治療領域有：抗腫瘤藥物、消化系統疾病藥物、內分泌系統藥物、風濕性疾病及免疫藥物。國際多中心（含進口IND）申報數量較多的治療領域主要集中在抗腫瘤藥物。

對比國產和進口IND，相同的申報熱點是抗腫瘤領域，不同的是國內IND申報較多的風濕性疾病及免疫藥物、消化系統疾病藥物、神經系統藥物、抗感染藥物等領域，幾乎沒有進口IND申報。

3.仿制藥重復申報的情況

截至2015年底，待審的化藥ANDA申請共7411個，占待審任務總量的42.9%，涉及活性成分1027個。重復申報較嚴重的有94個活性成分（待審任務量均在20個受理號以上），涉及注冊申請3780個，占化藥ANDA總任務量的51%。其中相同活性成分待審任務超過100個的有埃索美拉唑鈉、恩替卡韋、法舒地爾，其中埃索美拉唑鈉和恩替卡韋兩個活性成分2015年的新申請量仍位列前茅。

表2 化藥ANDA重復申報情況

截至2015年底，待審的化藥驗證性臨床申請共3590個，占待審任務總量的20.8%，涉及活性成分660個。重復申報較嚴重的有40個活性成分（待審任務量均在20個受理號以上），涉及注冊申請1393個，占化藥驗證性臨床總任務量的38.8%。其中相同活性成分待審任務超過50個的有沃替西汀、阿普斯特、阿考替胺、曲格列汀、阿伐那非、阿法替尼、阿齊沙坦、卡格列凈。

表3 化藥驗證性臨床重復申報情況

4.審評完成情況

2015年中心完成化藥審評8514個（以受理號計），具體情況見下表。表4 2015年化藥審評完成情況

有明確審評結論的注冊申請中，批準結論5740個，不批準結論1977個，總體不批準率為25.6%。

圖5顯示，2105年驗證性臨床和ANDA（申請臨床試驗）兩個任務序列完成量大幅增加，IND、NDA和進口再注冊兩個任務序列的完成量平穩增加，補充申請通道完成量下降明顯。

（二）2015年中藥受理和審評情況 1.注冊申請的接收情況

2015年，中藥各序列注冊申請接收情況如下：

2015年，新接收中藥注冊申請共374個，各類注冊申請接收情況與前三年比較見下圖：

2.審評完成情況

2015年中心完成中藥審評544個，具體情況見下表。表5 2015年中藥審評完成情況

其中批準的仿制及改劑型均為遺留品種。各類注冊申請完成審評情況與前三年比較見下圖：

（三）2015年生物制品受理和審評情況 1.注冊申請的接收情況

2015年，生物制品各序列注冊申請接收情況如下：

新接收生物制品注冊申請共566個，各類注冊申請接收情況與前三年比較見下圖：

2.審評完成情況

2015年中心完成生物制品審評543個，具體情況見下表。表6 2015年生物制品審評完成情況

各類注冊申請完成審評情況與前三年比較見下圖：

三、2015年批準的重要品種

2015年，藥審中心及時完成了多個涉及重大公共衛生領域、具有重要社會價值品種的審評工作，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，也為患者用藥可及性提供了重要保障。

1.Ebola疫苗：我國自主研發的重組埃博拉疫苗，也是全球首個2014基因突變型埃博拉疫苗。藥審中心按“特別審評程序”完成了該疫苗臨床試驗申請的審評，獲得了世界衛生組織（WHO）、西非國家和國際社會的一致好評。

2.口服I型III型脊髓灰質炎減毒活疫苗(人二倍體細胞)：WHO全球消滅脊髓灰質炎戰略免疫規劃推薦的常用疫苗，藥審中心按照“特別審評程序”完成審評并批準了該疫苗的注冊上市，為實現WHO全球消滅脊髓灰質炎戰略免疫規劃和相關疫苗的可獲得性奠定了基礎。

3.腸道病毒71型滅活疫苗: 我國自主研發的1類新藥疫苗，用于刺激機體產生抗腸道病毒71型（EV71）的免疫力，預防EV71感染所致的手足口病。藥審中心按“特殊審評程序”完成了該疫苗審評并經總局批準上市，對有效降低我國兒童手足口病發病率和重癥死亡率具有重要意義。

4.注射用阿糖苷酶α：目前全球唯一批準用于龐貝病的藥物。龐貝病是一種進行性和致死性代謝性疾病，病情嚴重，特別是嬰兒型，病情進展快，死亡率高，目前國內缺乏有效治療手段。該產品按孤兒藥評價要求及時完成審評并獲準在我國進口上市，為我國龐貝病患者提供了一種有效的治療藥物。

5.門冬氨酸帕瑞肽注射液：目前全球唯一批準的庫欣氏病對因治療藥物。庫欣病屬于罕見疾病，對于不能手術或手術不能治愈的患者數量更少，且患者常伴多種合并癥，死亡率高，目前國內尚無有效的治療藥物。該品種在我國的進口上市，為此類患者提供新了的治療手段。

6.醋酸阿比特龍片：全球首個選擇性、不可逆甾體類抑制劑，屬于全新作用機制的前列腺癌治療藥物，用于去勢抵抗性轉移性前列腺癌（mCRPC）。前列腺癌是男性最常見的惡性腫瘤之一，近年來我國前列腺癌的發病率呈上升趨勢，一旦化療失敗，缺乏有效的治療手段，同時，還有部分患者不能耐受化療的毒性，因此對該類患者缺乏有效治療手段。該品種在我國上市，將填補現有mCRPC患者治療手段的不足。

7.阿昔替尼片：批準用于進展期腎細胞癌的成人患者。主要針對既往接受一種酪氨酸激酶抑制劑或細胞因子治療失敗的進展期腎細胞癌的成人患者，該產品的進口上市，將為晚期腎癌患者帶來更多的治療選擇。

8.貝伐珠單抗注射液：批準用于非小細胞肺癌的一線治療。相對于單純接受化療治療，以該品種為基礎的一線治療可顯著延長患者的無疾病進展生存期。該品種新擴展新適應癥的批準，為肺癌患者帶來了新的治療手段。

9.聚乙二醇修飾干擾素：我國第一個國產上市的聚乙二醇（PEG）修飾干擾素品種，其及時完成審評并批準上市，打破了國外進口同類產品壟斷中國市場的局面。

10.聚乙二醇化重組人粒細胞刺激因子注射液：批準用于非骨髓性癌癥患者在接受易引起臨床上顯著的發熱性中性粒細胞減少癥發生的骨髓抑制性抗癌藥物治療時，降低以發熱性中性粒細胞減少癥為表現的感染的發生率。兩家國內企業獲批該產品上市，可提高患者對該藥物的可獲得性。

11.蒺藜皂苷膠囊：批準用于中風病中經絡（輕中度腦梗死）恢復期中醫辨證屬風痰瘀阻證者。系針對中醫藥優勢病種開發的中藥有效部位新藥，將為此類疾病患者增加用藥選擇空間。

四、結語

在國家食品藥品監督管理總局的正確領導下，經過相關各方的共同努力，2015的藥品審評工作取得了長足進展。但是我們應當正視，藥審中心和國際上先進藥品審評機構在人才隊伍建設、審評能力、權威性、管理制度完善性等方面仍存在差距，當前的藥品審評工作與公眾的期待和產業的發展需求還存在距離。今后，藥審中心將繼續深入貫徹黨的十八大以來的歷次會議精神，堅持科學審評，切實保障和促進公眾健康。

第四篇：2013藥品審評報告

2013藥品審評報告

國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心

國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心是國家食品藥品監督管理總局藥品注冊技術審評機構，負責對藥品注冊申請進行技術審評。根據國家食品藥品監督管理總局相關工作要求，現將《2013藥品審評報告》呈現給公眾。

一、2013年主要工作措施及進展

為更好地維護和促進公眾健康，藥品審評中心在2013深入總結既往經驗，繼續加強審評管理，不斷提升審評效率和質量，保證審評的科學性，著力解決未被滿足的臨床需求及公眾用藥的可及性與可支付性問題。2013年主要的工作措施及進展包括：

（一）進一步加強創新藥的審評管理

遵循創新藥研發規律，對申請臨床的創新藥審評進行了合理優化，制定了《創新藥臨床申請的綜合審評要點》，加強此類注冊申請審評的規范化管理，嚴格安全性評價，提高審評效率，推進創新藥盡快進入臨床試驗，以切實鼓勵創新。

制定了《新藥上市申請臨床評價指南（草案）》，在臨床審評部門試行并推廣，以規范申請上市新藥品種的審評，有效控制新藥“市場準入”環節的風險，提高新藥上市申請審評的質量和效率。

建立了“特殊審批品種管理庫”，對依據《藥品注冊管理辦法》納入特殊審批程序的品種進行定時梳理和督導，做到精細化管理。

在既往交流協作的基礎上，今年與國家重大新藥創制專項實施管理辦公室建立了協調機制。并與該辦公室化藥組的相關負責人召開了專題會議，就如何對在審的“國家重大新藥創制專項”立項的化藥新藥注冊申請合理投入審評資源問題進行了討論，以鼓勵新藥創制，努力滿足公眾健康用藥需求。

（二）繼續探索仿制藥的審評管理機制

在既往診斷分析國內化藥仿制藥研發和審評現狀的基礎上，繼續探索改革仿制藥的審評管理機制。著力解決低水平、高重復的仿制藥占用審評資源而臨床亟需的仿制藥得不到及時審評的問題。今年，藥品審評中心積極配合國家總局推進臨床亟需仿制藥優先審評制度建設。

鑒于專利到期藥品的仿制對公眾用藥的重要意義，對2013年至2014年藥 1 / 13

品專利即將到期的品種進行了調研和梳理分析，共計89個品種，對其中已申報至藥品審評中心的62個品種，研究確定了相應的審評策略。

將有限的審評資源向有較高臨床治療價值，且臨床亟需的仿制藥傾斜，以解決公眾用藥的可及性和可支付性問題。

（三）進一步加強信息公開和溝通交流，接受監督，促進審評效率和質量提升

今年公開了既往沒有公開的生物制品審評計劃，并通過申請人之窗向申請人公開審評結論和不批準品種的審評報告，接受申請人對審評結論的申訴。

今年開始全面實施網上提交與藥品審評中心溝通交流的申請，以提高申請溝通交流的效率，更好地服務審評決策。今年共組織實施了72次針對研發和審評過程中重大技術問題的溝通交流。

召開滅活脊髓灰質炎疫苗（IPV）審評國際專家研討會，就Sabin株IPV臨床試驗和上市后研究的相關議題進行了充分交流和討論，并形成了共識，保障了此類疫苗審評的質量，為在中國實現2018年全面使用脊髓灰質炎滅活疫苗奠定了基礎。

與“千人計劃”專家召開專題交流會，討論了雙方合作的途徑和方法，有效地拓寬了藥品審評中心借助外部資源以加強專業化審評的渠道。

（四）不斷完善審評質量保障體系

完善審評信息架構體系，形成以藥理分類、藥品、審評任務為主線的架構，構建全新數據標準化體系，以提高信息的利用效率，保障審評質量。

試點開展藥品注冊全套申報資料電子提交工作，積極探索藥品注冊申報資料電子化管理機制，以提升審評的質量和效率。

繼續深化臨床試驗登記和信息公示平臺工作。在既往工作基礎上，改進了平臺設計并進一步完善了功能，實現了獨立網站的改版。同時，積極配合國家總局發布強制登記的公告要求，已公示試驗600多項。這一網站平臺有效保障了公眾對藥物臨床研究的知情權，促進了對受試者的保護。

進一步規范國內臨床試驗的數據管理工作。在前期調研和工作的基礎上，總結制定了《規范藥物臨床試驗數據管理工作的實施方案》，并予以公布實施。同時，在統計審評試點中開展數據質量審評工作。上述工作從技術審評角度為提 2 / 13

升國內臨床試驗數據的質量水平提出了明確的總體規劃和時間安排，對改善我國臨床試驗數據管理現狀，保證依賴可靠研究數據進行審評決策，具有積極意義。

繼續實施并完善專家咨詢制度。2013年全年共集中召開專家咨詢會議11次，單獨品種召開專家咨詢會27次，涉及200個品種，邀請專家1964人次。專家咨詢制度對于保證審評質量具有重要意義，在咨詢會議組織過程中，著力關注利益沖突和保密的問題，力爭會議的公平公正和會議質量。

強化疫苗審評質量管理體系建設，繼續推進ISO-9001評估和認證工作。今年通過了世界衛生組織的疫苗技術審評質量體系認證。

繼續完善藥物研究和評價技術指導原則體系。今年共啟動起草或增修訂39項指導原則，其中有12項已報國家食品藥品監督管理總局審核，有9項上網公開征求意見，有4項已完成專家討論，有8項已形成初稿。

繼續探索借助外部資源提高審評效率和質量。在任務量居高不下而審評人員較少的情況下，對借助外部資源提高審評效率和質量進行了探索。以藥理毒理審評為試點，在無利益沖突的前提下，繼續探索購買外部審評服務。另外，藥品審評中心今年還嘗試邀請外部專家參加專業審評，以提高專業審評的質量。

積極探索符合中藥特點的審評管理策略。如按中藥質量控制規律，固化生產全過程中影響藥品質量的關鍵因素，努力提高中藥質量的穩定性和均一性；結合工藝路線的特點，增加質量標準的全面性；積極推動瀕危野生藥材的可持續利用等。

加強中藥注射劑品種的審評管理。針對中藥注射劑高風險品種，組織召開了專題會，并將專家共識“關于中藥注射劑臨床安全性研究與評價關鍵問題的考慮”等上網公布，明確了中藥注射劑的有效性、安全性研究評價的關鍵點，以降低和控制中藥注射劑品種的研發風險。

二、2013年批準重要治療領域藥品情況

2013年，經過藥品審評中心的審評，提出建議批準以下多個重要治療領域的藥品，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，為患者用藥可及性與可支付性提供了重要保障。

（一）抗感染用藥

1.帕拉米韋氯化鈉注射液，是重度甲型或乙型流感病毒感染的治療藥物，是 3 / 13

我國具有自主知識產權的化合物。藥品審評中心采用早期介入、多渠道交流、動態補充資料等特殊審批程序和措施，在2013年春季甲流疫情出現時，完成了這一藥品生產上市審評，及時為甲流治療和疫情防控提供了新的有效手段。

2.環絲氨酸膠囊，是合成的廣譜抗菌藥品，對耐藥結核有效并不易產生耐藥。世界衛生組織推廣的DOTS-Plus的治療策略中就包括本藥品和卷曲霉素。我國依據其多劑量藥代動力學研究和生物等效性研究數據，以及我國結核病治療需要，批準其生產上市。首個環絲氨酸仿制藥品的批準生產上市，符合我國二線抗結核病藥物儲備的需要，是抗擊“耐多藥結核病”重大公共衛生事件的重要藥物基礎。

3.嗎啉硝唑氯化鈉注射液，是我國自主研發和創制的全新抗厭氧菌藥品。其針對的目標適應癥，即厭氧菌導致的婦科盆腔炎和化膿性闌尾炎、壞疽性闌尾炎一直是臨床治療難點。該品上市后將為我國患者提供新的治療手段，拓展用藥選擇空間。

（二）抗腫瘤用藥

1.甲磺酸伊馬替尼片和膠囊，是目前國際公認治療慢性髓性白血病的一線治療藥物。由于進口原研的伊馬替尼價格昂貴，我國僅少數患者能夠使用。我國結合該治療領域的臨床用藥實際，依據相關法規，對國內企業的首仿申請采取了特殊審批程序，保證了該產品在專利到期后及時上市，為白血病患者提供了有效、價廉的藥品，大幅降低了患者用藥費用。

2.達沙替尼片，是一種強效的酪氨酸激酶抑制劑，對5種關鍵性致癌酪氨酸蛋白激酶均有作用，為目前治療慢性白血病的主流藥物。該品于2006年6月在美國獲準上市，隨后2006年11月在歐盟上市。在我國于2011年9月獲得進口批件。本品尚無國內企業生產，國產仿制藥上市為患者用藥可及性和可支付性提供了重要保證。

3.阿瑞匹坦膠囊，是高選擇性P物質神經激肽1（NK1）受體拮抗劑，可通過對P物質的拮抗，抑制NK1受體參與的急性嘔吐和延遲性嘔吐。批準本品的進口上市和國內分包裝，可為我國腫瘤患者在高度嘔吐性化療中，預防和治療急性或遲發性惡心和嘔吐帶來更多選擇手段，尤其針對遲發性惡心和嘔吐將帶來更好的治療效果。

4.依維莫司片，是雷帕霉素的大環內酯類衍生物，是一種信號轉導抑制劑 4 / 13

（STI），早期國外批準用于預防移植術后器官排斥反應，近年來開發了抗腫瘤作用。本品的批準進口上市，將使現有治療手段失敗的晚期腎癌患者獲得新的治療機會和選擇。

（三）內分泌系統用藥

1.帕立骨化醇注射液，是一種合成的、選擇性、第三代維生素D受體激活劑，用于預防和治療與慢性腎病（現在指接受血液透析的慢性腎病患者）相關的繼發性甲狀旁腺功能亢進癥，于2002年9月在歐盟國家獲得上市許可。目前我國尚無批準用于治療該疾病的藥品。批準本品的進口上市，將為我國該疾病患者提供一個新的有效治療手段。

2.苯甲酸阿格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制藥品。批準本品的進口上市，可以為我國2型糖尿病患者提供更多的治療用藥選擇。

3.利格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制藥品。批準本品進口上市和分包裝，在我國用于“與二甲雙胍和磺脲類藥物聯合使用，配合飲食控制和運動，用于成年2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制”，增加了我國2型糖尿病患者的治療手段。

（四）循環系統用藥

1.達比加群酯膠囊，為口服的直接凝血酶抑制劑前藥，用于預防非瓣膜性房顫患者的卒中和全身性栓塞。本品具有不需要頻繁抽血監測以及隨之調整劑量的特點。批準本品進口和分包裝，可為中國房顫患者防治卒中和全身血栓栓塞提供最新治療手段。

2.曲前列尼爾注射液，是肺動脈高壓治療藥物。肺動脈高壓是一種預后很差的心血管疾病，為罕見病。目前已有的治療藥物存在半衰期短的問題，須通過放置在大靜脈中的永久性導管，采用給藥泵持續靜脈輸注，存在可能導致輸注中斷和血流感染等風險。本品穩定性較好，半衰期長，主要采用皮下持續輸注方式給藥，也可持續靜脈輸注給藥，皮下給藥途徑相對較為安全，可減少嚴重感染敗血癥的風險。批準本品進口上市，可以讓我國肺動脈高壓患者獲得最新治療手段。

（五）生殖系統用藥

醋酸加尼瑞克注射液，用于預防過早出現促黃體激素（LH）峰。不孕癥在全世界的發病率達到9%，在體外受精與胚胎移植過程控制超排卵方案（COH）5 / 13

中使用促性腺激素釋放激素（GnRH）激動劑降調節已被常規采用。本品為第三代GnRH拮抗劑，能通過與垂體前葉的GnRH受體的競爭性結合，快速而可逆地抑制體內促卵泡激素（FSH）和促黃體激素（LH）的釋放。批準本品在我國的進口上市，為預防接受輔助生殖技術（ART）控制性超排卵（COH）方案的不孕癥患者過早出現促黃體激素（LH）峰提供了最新的藥物選擇。

榆梔止血顆粒，用于排卵性功能失調性子宮出血所致的月經量多且中醫辨證屬于血熱證者，可伴見口干心煩，尿赤便結，舌紅、苔黃，脈滑數等。“功能失調性子宮出血”為中醫具有傳統治療優勢的適應癥，目前西醫藥仍缺乏有效治療藥物。本品的批準上市，為該疾病的患者增加了新的治療手段。

（六）消化系統用藥

緩痛止瀉軟膠囊，用于肝郁脾虛所致的腸鳴腹痛、腹痛即瀉、瀉后痛緩，常因情志不暢而發或加重，脈弦、苔薄白；腸易激綜合征（腹瀉型）見上述證候者。該藥處方來源于明代《景岳全書》中經典名方“痛瀉要方”，經臨床研究證明對于腸易激綜合征（腹瀉型）患者癥狀改善、疾病緩解具有確切的療效，體現了中醫藥發展中繼承與創新相結合的成果。該藥品批準為腸易激綜合征（腹瀉型）患者增加了新的用藥選擇。

（七）眼科用藥

康柏西普眼用注射液，是我國自主研發的、首個治療年齡相關性黃斑變性的治療用生物制品藥物。隨著我國老齡化步伐的加快，年齡相關性黃斑變性并導致失明的發病人數呈急速上升趨勢。針對這種情況，采取特殊審批程序，對康柏西普眼用注射液進行了審評。這個產品的批準生產上市，為解決我國對此病癥的臨床用藥可及性具有積極意義。

三、2013年受理與審評情況

2013年，藥品審評中心全年受理新注冊申請7529個（以受理號計，不含復審，下同）。與既往受理審評任務的比較情況見圖1。

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圖1顯示，各總體受理量在7000個左右波動，而近兩年略有增加，其中化藥受理量增加較為明顯。幾年來，化藥的受理量基本保持在各受理總量的80%至85%。

2013年，藥品審評中心完成審評并呈送國家總局審批的審評任務4491個，其中批準2767個，不批準1384個，另有企業撤回和非中心審評任務340個。2013年藥品審評中心受理量和完成量比較相差3038個，主要集中在化學藥品。

截止到2013年底，國家總局已批準情況見表

1、表2（不包括補充申請）。

表1 2013年批準藥品上市情況

表2 2013年批準藥物臨床研究情況

以下，分別為本化藥、中藥和生物制品的受理和審評數據。

（一）2013年化藥受理和審評情況

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1．化藥新申請的受理情況

2013年，化藥各個序列受理情況如圖2：

2013年，化藥新申請以受理號計共6409個。其中新藥臨床試驗申請（IND）包括注冊分類

1、注冊分類2和國際多中心臨床試驗申請；驗證性臨床為注冊分類3和4的臨床試驗申請；新藥生產上市申請（NDA）為完成臨床試驗后的生產上市申請；仿制及改劑型申請（ANDA）為注冊分類5和6的生物等效試驗申請和生產上市申請。

2．IND申請的治療領域構成

無論國際多中心臨床試驗申請還是國內IND申請，比例最大的均為腫瘤治療領域藥物。

3．仿制藥重復申報的情況

圖4顯示，2013年新申報的ANDA申請共2427個（按受理號計）。已有批準文號20個以上的藥品有1039個申請，占2013年ANDA申報量的42.8% 8 / 13

（2012年為60.7%）；已有批準文號10個以內的ANDA申請932個，占2013年ANDA申報量的38.4%（2012年為20.6%）。

4．審評完成情況

2013年中心完成化藥審評4237個（以受理號計，未計申請人撤回和非中心審評的200個申請，不計復審任務），具體情況見表3。

表3 2013年化藥審評完成情況

化藥審評結束并送局審批的3348個品種中，不批準結論占31.2%，總體不批準率已連續四年保持在30%左右。

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圖5顯示，IND和NDA兩個通道的完成量相對平穩且穩中有升，其余各個通道2013年較之2012年均有所下降。

5．審評時限情況

表4 化藥各審評通道啟動審評情況

表4顯示，近三年來，IND、補充申請和進口再注冊三個通道的審評等待時間相對平穩，而驗證性臨床、NDA、ANDA三個通道的審評等待時間在逐步延長，反映了此三類任務的積壓現象。

（二）2013年中藥受理和審評情況

1.新申請的受理情況

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中藥新申請共594個（以受理號計）。

2.審評完成情況

2013年中心完成中藥審評635個（以受理號計，未計申請人撤回和非中心審評的91個申請，不計復審任務），具體情況見表5。

表5 2013年中藥審評完成情況

3.審評時限情況

目前中藥審評排隊等待時間不是主要矛盾。

（三）2013年生物制品受理和審評情況

1.新申請受理情況

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生物制品新申請共526個（以受理號計）。

2．審評完成情況

2013年中心完成生物制品審評408個（以受理號計，未計申請人撤回和非中心審評的49個申請，不計復審任務），具體情況見表6。

表6 2013年生物制品審評完成情況

3.審評時限情況

表7 生物制品各審評通道啟動審評情況

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四、結語

在黨的十八屆三中全會精神指引下，在國家食品藥品監督管理總局的堅強領導下，藥品審評中心將繼續認真履行職責，依法規、按程序、照標準開展藥品技術審評工作，切實保護和促進公眾健康。

http://www.tmdps.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=313280 13 / 13

第五篇：藥品審評中心演講稿

評委老師，各位同仁，大家好，我是北京市藥品審評中心趙楊，今天我演講的題目是<年輕無極限>。

如果有人問我對年輕的理解，我會不加思索地告訴他“年輕就是無極限”，這是我所在的集體－北京市藥品審評中心帶給我的感受。我以五色來形容她，我們的藥審中心是藍色的，和諧穩定、團結奮進；我們中心

是黑色的，精深廣博、專業性強；我們中心是紅色的，熱情奔放、拼搏進取；我們中心是黃色的，友愛互助，對生活充滿希望；我們中心是綠色的，成立3年，平均年齡不足35歲，我們就像那春天的小樹，剛剛扎穩腳跟，充滿生氣、充滿活力。我在這樣的集體中成長、進步，而這五種顏色，正代表著我們藥審中心整體的狀態，每名成員都在集體的環境中成長著，在為夢想拼搏的道路上前進著！

如果有人問我對奧運的理解，我也首先想到了藍、黑、紅、黃、綠這五種顏色，面對奧運，我們是如此振奮，共同的顏色、共同的特征，使我們與奧運更加相通、相融，我們關注屬于自己的盛會，我們以年輕的心、似火的熱情和努力的工作、學習來為2008年北京奧運會獻禮！

年輕無極限，我們的奉獻無極限。作為新一代青年，作為“優秀團支部”集體，我們將立足崗位，努力工作，用知識、技能來武裝自己，在藥品審評的崗位上釋放自己，發揮團隊精神，面對工作不驕不躁，面對北京市的醫藥企業，我們本著“科學為根、服務為本、發展為魂”的服務理念，以誠相待、以理相迎，讓他們感受到我們一流的專業水平，嚴謹的工作作風和熱忱的服務態度！

年輕無極限，我們的愛心無極限。春天，是愛的季節，一縷陽光，一陣春風，都讓人感受到春所帶來的勃勃生機。我們生活在充滿愛的大自然中，沐浴著春風，感受著人與自然所帶給我們的感動。我愿將這份感動，化為行動，去感動賦予我愛的人們。愛就在我們身旁，助人為樂、尊重師長、孝敬父母、禮貌待人。2008年，我是主人翁，北京的一份子，我們會將這種愛遍及到全世界的友人，讓他們體會到家的溫暖。

年輕無極限，我們的學習無極限。學習專業知識、學習外語、學習禮儀文明知識、學習法律，我們是社會財富的創造者，我們將努力構建學習型、廉政型團隊文化，全面提高自身的素質和業務技術水平，促進我們藥品審評工作的全面協調和可持續性的發展。

年輕無極限就是從我做起，用我們的行動去感染我們身邊的人。作為首都的青年，我們有責任，有義務為奧運做些事情，少開一天車、多種一棵樹，我們在任何時候、任何場所都是奧運忠實的志愿者。新北京、新奧運，2008年將會給我們無限驚喜，我們也將會帶給北京無限驚喜，年輕無極限，我要大聲為奧運吶喊、為奧運加油！

我的演講完了，謝謝大家！