第一篇：藥品技術審評論壇2011年第一期目錄

藥品技術審評論壇

FORUM OF DRUG EVALUATION 2011年第1期總第31期 目

次

組織管理

（1）藥品審評中心工作動態..............................................................................藥品審評中心

主辦單位：

國家食品藥品監督管理局 藥品審評中心 討論與交流

（4）關于中藥、天然藥物概念與范疇的思考...............................................................張永文（10）高效、準確、快捷地測定大批量溶出度樣品.....................................................謝沐風（14）除菌過濾器驗證

（一）：法規要求概述...........................................................黃曉龍等（22）除菌過濾器驗證

（二）：除菌效率驗證...............................................................謝婷等（29）重視非臨床安全性評價供試品的檢測.............................................................胡曉敏等（31）淺談WHO國家疫苗監管體系評估及其上市許可板塊要求...........................李敏 孔漫 編 輯 部：

研究與評價部

責任編輯：

邵 穎 進展與動態

（40）研究藥械組合產品審評審批相關工作.....................................................藥品審評中心

單位地址：

北京市海淀區復興路甲1號 全球首批新藥

（42）美國FDA 2010年11-12月批準新藥簡介...........................................................湯仲明（55）2010年FDA批準的新化學藥品（NDAs）和生物制品（BLAS）情況介紹

.....................................................................................................................藥品審評中心 聯系電話： 68585566 傳

真： 68584216 郵政編碼： 100038 E-mail：shaoy@cde.org.cn

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Tel：68585566 國外信息

（9）FDA批準度洛西汀（Cymbalta）治療慢性肌肉疼痛

（13）FDA建議基因泰克公司撤消阿瓦斯汀治療乳腺癌適應癥（21）EMA宣布諾華公司撤回唑來膦酸擴大適應癥申請（28）FDA批準人乳頭瘤病毒疫苗Gardasil預防肛門癌（64）FDA批準鹽酸維拉佐酮治療重度抑郁癥

（64）FDA批準Xgeva用于輔助預防癌癥引起的骨骼損傷（65）2010年11－12月FDA批準的首仿藥相關信息（67）《日本醫療用藥品品質情報集》多條溶出曲線及溶出度質量標準

（四）（67）品種1：薁磺酸鈉

（69）品種2：薁磺酸鈉?L-谷氨酰胺（復方谷氨酰胺）（73）品種3：乙酰谷酰胺鋁（74）品種4：乙酰苯丁脲（76）品種5：醋磺己脲

（78）FDA發布安全信息通告：房顫/房撲治療藥決奈達隆（商Multaq）可能導致肝損害（90）FDA發布安全信息通告：止吐藥多拉司瓊（Anzemet）可引起心律異常

其他

（79）藥品審評中心2010年度工作總結和2011年重點工作（85）藥品審評中心2011年藥物研發與評價研討班總體安排（88）《藥品技術審評論壇》2011年稿約

第二篇：2008藥品審評報告

2008年藥品注冊情況通報

2009年02月12日 發布

藥品注冊，是國家食品藥品監督管理局根據藥品注冊申請人的申請，依照法定程序，對擬上市銷售藥品的安全性、有效性、質量可控性等進行審查，并決定是否同意其申請的審批過程。其根本目的是通過科學評價保證上市藥品安全有效，保障和促進公眾健康。在藥品研制、生產、流通、使用一系列環節中，藥品注冊管理處于藥品監管的起始階段，是從源頭上對藥品安全性和有效性進行評估和實施監管的重要手段。

改革開放30年來，我國藥品注冊管理的模式從分散審批到集中審批，從審評審批一體化到受理、審評、審批三分離，藥品注冊工作在改革與發展中不斷完善。特別是2007年修訂施行的《藥品注冊管理辦法》，以科學監管理念為指導，通過整合藥品注冊管理資源，深化注冊審評機制改革，嚴格注冊審批程序，強化藥品的安全性，實現對藥品注冊全過程的監督管理，逐步建立起統一高效、運行順暢的藥品注冊管理體系。

去年是新修訂的《藥品注冊管理辦法》實施的第一年，為貫徹執行新辦法，將立法精神和要求真正落到實處，我們又相繼出臺了《中藥注冊管理補充規定》、《藥品注冊現場核查管理規定》、《新藥注冊特殊審批管理規定》等一系列的配套文件以及幾個藥品研究技術指導原則。總之，從法制、機制和技術方面規范和完善了藥品注冊管理工作。

一、藥品注冊批準情況

2008年，我局共受理藥品注冊申請3413件，與06年和07年同期相比分別下降75%和18%，主要是由于仿制藥申請和簡單改劑型等申請數量的大幅度下降所致，（其中仿制藥申請分別同比下降了85%和46%），這在一定程度上反映出注冊申報數量開始趨于正常，注冊申請人更加趨于理性，藥品研發秩序逐步好轉。

2008年，我局共批準新藥臨床申請434件，其中有52種屬于新化合物；批準新藥生產申請165件，涉及119種藥品，其中包括1類新藥5個；批準仿制藥生產申請1502件，涉及614種藥品；批準藥品進口申請99件，涉及83種藥品。（以上數據均未統計原料藥）

對于一些治療艾滋病、惡性腫瘤等重大疾病和涉及公共健康危機的藥物，我們給予了重點關注。

（一）抗腫瘤藥物。批準了37個國產抗腫瘤藥的上市，其中13個為未曾在國內上市銷售的藥品。批準了13個進口抗腫瘤藥的上市，其中12個為首次批準進口的抗腫瘤藥。此外，還批準了56個抗腫瘤新藥進入臨床試驗。

（二）抗艾滋病藥物。批準了兩種抗艾滋病藥物的國產仿制申請（奈韋拉平片和拉米夫定片），批準了兩個新抗艾滋病藥的進口申請（馬拉韋羅片和富馬酸泰諾福韋二吡呋酯片）。此外，還批準6個抗艾滋病新藥進入臨床試驗，包括1個創新性抗艾滋病疫苗。

（三）肝炎治療藥物。批準了12種治療乙型肝炎的國產藥物上市。此外，還批準了6個治療乙型肝炎藥品進入臨床，其中1個為全新化合物。

（四）抗震救災藥品。“5.12”汶川大地震發生后，為保證抗震救災急需藥品供應，國家食品藥品監督管理局對抗震救災急需藥品實行特殊審批，在很短時間內就完成了對紅細胞保存液、血液保存液等藥品的注冊審批。

此外，我們還批準了大流行流感病毒滅活疫苗，為流感暴發性流行時的公共預防提供了有效保障。

二、關于過渡期集中審評工作情況

這是2008年藥品注冊的一項重要工作，開展過渡期集中審評是全國整頓和規范藥品市場秩序專項行動的后續任務之一。為了解決一度出現的突擊申報、資料造假等藥品研制環節中的問題，經過一年半整治，到2007年底，我們監督企業主動撤回了近8000個申請，堅決糾正了藥品研制中的不規范和弄虛作假行為。同時，新修訂的《藥品注冊管理辦法》從2007年10月1日起實施，提高了藥品注冊申報要求，規范了藥品審評審批程序。但由于藥品審評環節仍積壓了約2.5萬個申報件，嚴重妨礙了注冊工作的正常開展。為此，國家食品藥品監督管理局抽調系統內精干力量，成立專門工作班子，并充分發揮外聘專家作用，我們始終堅持依法行政的原則，堅持嚴格把關的原則，堅持公開、公平、公正的原則，組織開展了過渡期品種的集中審評工作。

經過近一年的努力，該項工作已基本完成。2.5萬個申報件中，審評結論為批準的約有9200件，約占總數的37%；結論為不批準的約有1.53萬件，約占總數的60%。通過開展這項工作，一方面有效解決了申報品種過多、審評審批嚴重超時的歷史問題，另一方面極大地遏制了藥品研制不規范和低水平重復的行為，對促進醫藥行業又好又快發展具有重要的意義。

三、關于2009年藥品注冊工作思路

2009年，藥品注冊工作遵循的總的原則是“嚴”、“新”、“好”，也就是嚴格把關、嚴格標準；鼓勵創新、立足創新；又好又快、安全發展。主要工作有五個方面：

（一）抓法規建設，完善藥品注冊管理體系

主要是研究制定《天然藥物注冊管理補充規定》、《藥品標準管理辦法》。

（二）抓源頭管理，確保藥品安全和質量

一方面，強化風險管理，嚴把上市藥品準入關，從源頭上消除安全隱患，另一方面研究推行DMF（藥品原輔料質量主檔管理）制度，建立長效機制，強化原料藥、輔料、化學中間體和藥包材的管理。

（三）抓標準管理，促進藥品質量全面提高

分期、分類、分步，全面推進“藥品標準提高行動計劃”的實施，完善藥品優勝劣汰機制。

（四）抓監管效能，重塑藥監新形象

優化資源配置，優化工作流程，增進信息共享，提高審批效能，研究制定《藥品注冊質量管理規范（GRP）》，規范審評審批行為，保證注冊工作質量和公平。

（五）抓隊伍建設，提高監管能力和水平

一是繼續開展多層次多方位的培訓工作，二是繼續加強黨風廉政建設，形成以制度管人、靠制度管事、用制度管權的良好氛圍。

近年來，國際上藥品質量管理的理念也在不斷發生變化，從“藥品質量是通過檢驗來控制的”到“藥品質量是通過生產過程控制來實現的”，進而又到“藥品質量是通過良好的設計而生產出來的”﹝即“質量源于設計”（QbD）﹞理念。這就意味著藥品從研發開始就要考慮最終產品的質量。在配方設計、工藝路線確定、工藝參數選擇、物料控制等各個方面都要進行深入研究，積累翔實的數據，并依此確定最佳的產品配方和生產工藝。

根據這種理念上的改變，就要求藥品質量監管的控制點要逐漸前移，從過去單純依賴終產品檢驗，到對生產過程的控制，再到產品的設計和研究階段的控制。簡單講，就是從源頭上強化注冊監管，確保藥品質量和安全。

此外，我們還將積極利用審評審批政策鼓勵和支持創新，減少低水平重復，不斷規范審評要求，逐步形成科學合理、公正透明的藥品注冊管理體系，樹立藥品審評工作新形象，開拓藥品注冊工作新局面。

小貼士：

1.“藥品質量是通過檢驗來控制的”，即“檢驗控制質量”模式，是指在生產工藝固定的前提下，按其質量標準進行檢驗，合格后放行出廠。劣勢主要體現在兩個方面：其一，檢驗僅是一種事后的行為。一旦產品檢驗不合格，雖說可以避免劣質產品流入市場，但畢竟會給企業造成較大的損失；其二，每批藥品的數量較大，檢驗時只能按比例抽取一定數量的樣品，當藥品的質量不均一時，受檢樣品的質量并不能完全反映整批藥品的質量。

2.“藥品質量是通過生產過程控制來實現的”，即“生產控制質量”模式，是將藥品質量控制的支撐點前移，結合生產環節來綜合控制藥品的質量。這一模式的關鍵是首先要保證藥品的生產嚴格按照經過驗證的工藝進行，然后再通過終產品的質量檢驗，能較好的控制藥品的質量。這一模式抓住了影響藥品質量的關鍵環節，綜合控制藥品的質量，比單純依靠終產品檢驗的“檢驗控制質量”模式有了較大的進步。但是，“生產控制質量”模式并不能解決所有的問題，其不足之處在于，如果藥品的研發階段，該藥品的生產工藝并沒有經過充分的優化、篩選、驗證，那么即使嚴格按照工藝生產，仍不能保證所生產藥品的質量。

3.“藥品質量是通過良好的設計而生產出來的”，即“設計控制質量”模式，是將藥品質量控制的支撐點更進一步前移至藥品的設計與研發階段，消除因藥品及其生產工藝設計不合理而可能對產品質量帶來的不利影響。根據這一模式，在藥品的設計與研發階段，首先要進行全面的考慮，綜合確定目標藥品，然后通過充分的優化、篩選、驗證，確定合理可行的生產工藝，最后再根據“生產控制質量”模式的要求進行生產與檢驗，從而比較全面的控制藥品的質量。

其實，這三種模式的演變與我們對藥品質量影響因素的認識逐漸深入是分不開的，是符合藥品的研發規律的。

第三篇：2015藥品審評報告

2015藥品審評報告

國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心

2015年，在國家食品藥品監督管理總局的領導下，藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）緊緊圍繞“改革審評制度，解決審評積壓，提高審評質量，完善審評體系”，不斷推進各項工作，切實維護和促進公眾健康。根據國家食品藥品監督管理總局有關工作要求，現將《2015藥品審評報告》予以發布。

一、2015年主要工作措施及進展

2015年，藥審中心深化制度改革，加強審評管理，消除審評積壓，提升審評效率，確保審評質量，各項工作舉措取得積極進展，為更好保障公眾用藥安全有效，促進公眾健康奠定了基礎。

（一）推進審評制度改革 按照國務院、總局黨組關于藥品審評制度改革的要求和工作部署，2015年，藥審中心在改革審評管理制度、改進用人機制、強化審評質量管理等方面推出了多項改革舉措，以全力推進審評制度改革。

改革審評管理制度。在對創新藥實行一次性批準臨床試驗、加強后續溝通交流與監管，以及有條件批準臨床試驗方面取得實質性進展；組織研究腫瘤適應癥創新藥臨床試驗備案管理的可行性；完善“立卷審查”快速審評方法，加快淘汰存在重大缺陷的注冊申請，并為承接藥品注冊申請受理工作奠定了基礎；強化以臨床價值為導向的審評管理，完善適應癥團隊審評制度，探索建立項目管理人制度；逐步完善有關藥品注冊申請的優先審評制度，起草了《臨床急需兒童用藥申請優先審評審批品種評定的基本原則》，并上網征求意見。

改進用人機制。制定首席審評員招聘方案，探索建立首席專業崗位制度，構建科學化、與國際接軌的審評體系；制定《審評員薪酬管理暫行辦法》，探索研究多勞多得、優勞優得的動態評估績效分配體系，以調動工作人員的創造性和積極性；平穩完成三至七級專業技術崗位設置工作，保證了審評人才梯隊建設；起草完成《藥審中心解決審評積壓盡職免責與違規追責暫行規定》，為穩定與激勵審評隊伍，不斷提高審評質量和效率進行探索；探索引入外部咨詢機構和專業人員參與中心的管理制度建設等。

強化審評質量管理。通過制定各專業領域技術指導原則和翻譯轉化國外指導原則，進一步推進符合我國藥物研發實際的技術指導原則體系建設；以政府購買服務方式，與專業的質量管理咨詢公司合作，制定《藥審中心審評質量管理體系建設方案》，全面啟動了藥審中心三年審評質量管理體系建設工作；加大與法律專業機構合作，探索研究法律專業支持技術審評工作的方式，推進依法審評；起草了《藥品注冊技術審評復審工作管理辦法》，并上網征求意見，以推進藥品技術審評復審改革。

（二）解決審評任務積壓

審評任務大量積壓已成為實現科學監管和行業良性發展的巨大障礙。為消除這一障礙，2015年，藥審中心堅持改革制度和消除積壓并行，多措并舉，全力解決審評任務積壓。

開展“專項”審評工作。貫徹落實改革要求，集中審評力量，嚴格審評標準，調整審評理念，優化審評流程，針對各類注冊申請，采取不同的措施；提前全面梳理技術標準，做好審評工具的儲備和質量控制的保障，對化藥仿制藥生物等效性試驗申請和3類新藥驗證性臨床試驗申請集中開展“專項”審評工作；在審評過程中，加強督導和質量控制，做到審評標準不降低，審評質量有保障。

整合審評人力資源。多渠道擴增審評力量，招聘聘用制審評員51人，組織形成省（市）局掛職團隊6個共95人；繼續完善培訓機制，強化專業培訓，加快新到崗審評人員形成戰斗力；藥審中心老審評員們充分發揮在解決積壓工作中的主力軍作用，在完成自身審評任務的同時，帶教新審評員和省局團隊，加快了中心各類審評人員融合，使新審評員和省局團隊成為審評工作的生力軍。

發揚藥審人精神。廣泛進行思想動員、組織發動，通過中心文化建設和黨風建設，積極營造投身改革、犧牲奉獻的工作氛圍，發揚藥審人精神，對完成消除審評積壓任務起到了組織保障作用。

經過各方努力，藥審中心2015年全年完成審評任務9601件，比去年全年完成量增加了近90%。審評任務積壓由2015年高峰時的22000多個降至2015年底的不到17000個，實現了年初確定的工作目標，解決審評積壓的各項舉措初顯成效。

（三）促進行業良性發展

2015年，藥審中心立足自身職能，遵循藥品注冊管理客觀規律，積極采取措施推進科學審評，促進行業良性發展，努力做到更好地服務公眾。

鼓勵創新藥研發。遵循創新藥研發規律，對申請臨床的創新藥審評進行了合理優化，推進創新藥盡快進入臨床試驗，以切實鼓勵創新；針對創新藥上市申請，重新修訂了《化藥原料藥生產工藝信息表》、《化藥制劑生產工藝信息表》及《生產工藝信息表確認書》三個文件的提交模版，提高了申報文件的質量，縮短了新藥的審評時間；完善國家“重大新藥創制”科技專項立項品種的優先審評機制，以鼓勵新藥創制。

完善仿制藥審評。配合國家總局構建仿制藥BE備案機制，完成仿制藥BE備案平臺構建，并投入使用；制定仿制藥審評報告模板和批件模板，突出研發者主體責任，改進審評組織模式，優化審評流程；梳理重復申報嚴重的仿制藥清單，提供總局發布，引導立題依據不科學、劑型或規格不合理、安全有效性存在問題的品種不再申報；積極探索對高質量仿制藥和臨床急需仿制藥實行優先審評。

加強溝通交流。完善日常咨詢制度，進一步通過中心網站公開審評信息；完善“申請人之窗”溝通交流的申請，以提高溝通交流的效率，全年共組織實施了40次針對研發和審評過程中重大技術問題的溝通交流；代擬起草了《藥品技術審評溝通交流管理辦法》，并上網征求意見；召開了腫瘤適應癥創新藥臨床試驗備案制度座談會、中藥審評改革專家座談會、疫苗審評專家座談會等會議，增進各方協作，共商鼓勵創新機制。

推進中藥審評改革。在深入分析當前中藥審評面臨問題的基礎上，結合中藥審評工作專家座談會意見，通過定期制定審評計劃、調整主審報告部門、強化適應癥團隊管理、改進審評報告模板和審評理念、加強專家咨詢會管理、加快指導原則制定發布等措施，全面開展中藥審評改革，提高中藥審評效率和質量，助力中醫藥創新，促進產業發展。

二、2015年受理與審評情況

2015年，藥審中心全年接收新注冊申請8211個（以受理號計，下同）。與既往接收注冊申請的比較情況見圖1。

2015年接收注冊申請數量較2014年有所回落，但仍處于高位。其中化藥和中藥接收量有所下降，生物制品接收量有所增加。近年來，化藥注冊申請的接收量約占各接收總量的85%。

2015年，藥審中心全年完成審評的注冊申請共9601個，超過接收量1390個，實現了完成量大于接收量。其中建議批準臨床4676個，建議批準上市391個，建議批準補充申請1183個，建議批準進口再注冊143個，建議各類不批準2208個，另有企業撤回等情況的注冊申請1000個。2015年完成審評建議批準上市和批準臨床的情況見表1（不包括補充申請和進口再注冊）：

表1 2015年完成審評建議批準上市和批準臨床的各類注冊申請情況

（一）2015年化藥受理和審評情況 1.注冊申請的接收情況

2015年，化藥各序列注冊申請接收情況如下：

2015年，新接收化藥注冊申請共7270個。其中驗證性臨床、ANDA、補充申請三類注冊申請占化藥全年接收量的88.6%。

與前三年比較，驗證性臨床接收量逐年大幅增加，ANDA和補充申請下降較為明顯，具體見圖3。

2．IND各治療領域接收注冊申請情況

國產IND申報數量較多的治療領域有：抗腫瘤藥物、消化系統疾病藥物、內分泌系統藥物、風濕性疾病及免疫藥物。國際多中心（含進口IND）申報數量較多的治療領域主要集中在抗腫瘤藥物。

對比國產和進口IND，相同的申報熱點是抗腫瘤領域，不同的是國內IND申報較多的風濕性疾病及免疫藥物、消化系統疾病藥物、神經系統藥物、抗感染藥物等領域，幾乎沒有進口IND申報。

3.仿制藥重復申報的情況

截至2015年底，待審的化藥ANDA申請共7411個，占待審任務總量的42.9%，涉及活性成分1027個。重復申報較嚴重的有94個活性成分（待審任務量均在20個受理號以上），涉及注冊申請3780個，占化藥ANDA總任務量的51%。其中相同活性成分待審任務超過100個的有埃索美拉唑鈉、恩替卡韋、法舒地爾，其中埃索美拉唑鈉和恩替卡韋兩個活性成分2015年的新申請量仍位列前茅。

表2 化藥ANDA重復申報情況

截至2015年底，待審的化藥驗證性臨床申請共3590個，占待審任務總量的20.8%，涉及活性成分660個。重復申報較嚴重的有40個活性成分（待審任務量均在20個受理號以上），涉及注冊申請1393個，占化藥驗證性臨床總任務量的38.8%。其中相同活性成分待審任務超過50個的有沃替西汀、阿普斯特、阿考替胺、曲格列汀、阿伐那非、阿法替尼、阿齊沙坦、卡格列凈。

表3 化藥驗證性臨床重復申報情況

4.審評完成情況

2015年中心完成化藥審評8514個（以受理號計），具體情況見下表。表4 2015年化藥審評完成情況

有明確審評結論的注冊申請中，批準結論5740個，不批準結論1977個，總體不批準率為25.6%。

圖5顯示，2105年驗證性臨床和ANDA（申請臨床試驗）兩個任務序列完成量大幅增加，IND、NDA和進口再注冊兩個任務序列的完成量平穩增加，補充申請通道完成量下降明顯。

（二）2015年中藥受理和審評情況 1.注冊申請的接收情況

2015年，中藥各序列注冊申請接收情況如下：

2015年，新接收中藥注冊申請共374個，各類注冊申請接收情況與前三年比較見下圖：

2.審評完成情況

2015年中心完成中藥審評544個，具體情況見下表。表5 2015年中藥審評完成情況

其中批準的仿制及改劑型均為遺留品種。各類注冊申請完成審評情況與前三年比較見下圖：

（三）2015年生物制品受理和審評情況 1.注冊申請的接收情況

2015年，生物制品各序列注冊申請接收情況如下：

新接收生物制品注冊申請共566個，各類注冊申請接收情況與前三年比較見下圖：

2.審評完成情況

2015年中心完成生物制品審評543個，具體情況見下表。表6 2015年生物制品審評完成情況

各類注冊申請完成審評情況與前三年比較見下圖：

三、2015年批準的重要品種

2015年，藥審中心及時完成了多個涉及重大公共衛生領域、具有重要社會價值品種的審評工作，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，也為患者用藥可及性提供了重要保障。

1.Ebola疫苗：我國自主研發的重組埃博拉疫苗，也是全球首個2014基因突變型埃博拉疫苗。藥審中心按“特別審評程序”完成了該疫苗臨床試驗申請的審評，獲得了世界衛生組織（WHO）、西非國家和國際社會的一致好評。

2.口服I型III型脊髓灰質炎減毒活疫苗(人二倍體細胞)：WHO全球消滅脊髓灰質炎戰略免疫規劃推薦的常用疫苗，藥審中心按照“特別審評程序”完成審評并批準了該疫苗的注冊上市，為實現WHO全球消滅脊髓灰質炎戰略免疫規劃和相關疫苗的可獲得性奠定了基礎。

3.腸道病毒71型滅活疫苗: 我國自主研發的1類新藥疫苗，用于刺激機體產生抗腸道病毒71型（EV71）的免疫力，預防EV71感染所致的手足口病。藥審中心按“特殊審評程序”完成了該疫苗審評并經總局批準上市，對有效降低我國兒童手足口病發病率和重癥死亡率具有重要意義。

4.注射用阿糖苷酶α：目前全球唯一批準用于龐貝病的藥物。龐貝病是一種進行性和致死性代謝性疾病，病情嚴重，特別是嬰兒型，病情進展快，死亡率高，目前國內缺乏有效治療手段。該產品按孤兒藥評價要求及時完成審評并獲準在我國進口上市，為我國龐貝病患者提供了一種有效的治療藥物。

5.門冬氨酸帕瑞肽注射液：目前全球唯一批準的庫欣氏病對因治療藥物。庫欣病屬于罕見疾病，對于不能手術或手術不能治愈的患者數量更少，且患者常伴多種合并癥，死亡率高，目前國內尚無有效的治療藥物。該品種在我國的進口上市，為此類患者提供新了的治療手段。

6.醋酸阿比特龍片：全球首個選擇性、不可逆甾體類抑制劑，屬于全新作用機制的前列腺癌治療藥物，用于去勢抵抗性轉移性前列腺癌（mCRPC）。前列腺癌是男性最常見的惡性腫瘤之一，近年來我國前列腺癌的發病率呈上升趨勢，一旦化療失敗，缺乏有效的治療手段，同時，還有部分患者不能耐受化療的毒性，因此對該類患者缺乏有效治療手段。該品種在我國上市，將填補現有mCRPC患者治療手段的不足。

7.阿昔替尼片：批準用于進展期腎細胞癌的成人患者。主要針對既往接受一種酪氨酸激酶抑制劑或細胞因子治療失敗的進展期腎細胞癌的成人患者，該產品的進口上市，將為晚期腎癌患者帶來更多的治療選擇。

8.貝伐珠單抗注射液：批準用于非小細胞肺癌的一線治療。相對于單純接受化療治療，以該品種為基礎的一線治療可顯著延長患者的無疾病進展生存期。該品種新擴展新適應癥的批準，為肺癌患者帶來了新的治療手段。

9.聚乙二醇修飾干擾素：我國第一個國產上市的聚乙二醇（PEG）修飾干擾素品種，其及時完成審評并批準上市，打破了國外進口同類產品壟斷中國市場的局面。

10.聚乙二醇化重組人粒細胞刺激因子注射液：批準用于非骨髓性癌癥患者在接受易引起臨床上顯著的發熱性中性粒細胞減少癥發生的骨髓抑制性抗癌藥物治療時，降低以發熱性中性粒細胞減少癥為表現的感染的發生率。兩家國內企業獲批該產品上市，可提高患者對該藥物的可獲得性。

11.蒺藜皂苷膠囊：批準用于中風病中經絡（輕中度腦梗死）恢復期中醫辨證屬風痰瘀阻證者。系針對中醫藥優勢病種開發的中藥有效部位新藥，將為此類疾病患者增加用藥選擇空間。

四、結語

在國家食品藥品監督管理總局的正確領導下，經過相關各方的共同努力，2015的藥品審評工作取得了長足進展。但是我們應當正視，藥審中心和國際上先進藥品審評機構在人才隊伍建設、審評能力、權威性、管理制度完善性等方面仍存在差距，當前的藥品審評工作與公眾的期待和產業的發展需求還存在距離。今后，藥審中心將繼續深入貫徹黨的十八大以來的歷次會議精神，堅持科學審評，切實保障和促進公眾健康。

第四篇：2013藥品審評報告

2013藥品審評報告

國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心

國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心是國家食品藥品監督管理總局藥品注冊技術審評機構，負責對藥品注冊申請進行技術審評。根據國家食品藥品監督管理總局相關工作要求，現將《2013藥品審評報告》呈現給公眾。

一、2013年主要工作措施及進展

為更好地維護和促進公眾健康，藥品審評中心在2013深入總結既往經驗，繼續加強審評管理，不斷提升審評效率和質量，保證審評的科學性，著力解決未被滿足的臨床需求及公眾用藥的可及性與可支付性問題。2013年主要的工作措施及進展包括：

（一）進一步加強創新藥的審評管理

遵循創新藥研發規律，對申請臨床的創新藥審評進行了合理優化，制定了《創新藥臨床申請的綜合審評要點》，加強此類注冊申請審評的規范化管理，嚴格安全性評價，提高審評效率，推進創新藥盡快進入臨床試驗，以切實鼓勵創新。

制定了《新藥上市申請臨床評價指南（草案）》，在臨床審評部門試行并推廣，以規范申請上市新藥品種的審評，有效控制新藥“市場準入”環節的風險，提高新藥上市申請審評的質量和效率。

建立了“特殊審批品種管理庫”，對依據《藥品注冊管理辦法》納入特殊審批程序的品種進行定時梳理和督導，做到精細化管理。

在既往交流協作的基礎上，今年與國家重大新藥創制專項實施管理辦公室建立了協調機制。并與該辦公室化藥組的相關負責人召開了專題會議，就如何對在審的“國家重大新藥創制專項”立項的化藥新藥注冊申請合理投入審評資源問題進行了討論，以鼓勵新藥創制，努力滿足公眾健康用藥需求。

（二）繼續探索仿制藥的審評管理機制

在既往診斷分析國內化藥仿制藥研發和審評現狀的基礎上，繼續探索改革仿制藥的審評管理機制。著力解決低水平、高重復的仿制藥占用審評資源而臨床亟需的仿制藥得不到及時審評的問題。今年，藥品審評中心積極配合國家總局推進臨床亟需仿制藥優先審評制度建設。

鑒于專利到期藥品的仿制對公眾用藥的重要意義，對2013年至2014年藥 1 / 13

品專利即將到期的品種進行了調研和梳理分析，共計89個品種，對其中已申報至藥品審評中心的62個品種，研究確定了相應的審評策略。

將有限的審評資源向有較高臨床治療價值，且臨床亟需的仿制藥傾斜，以解決公眾用藥的可及性和可支付性問題。

（三）進一步加強信息公開和溝通交流，接受監督，促進審評效率和質量提升

今年公開了既往沒有公開的生物制品審評計劃，并通過申請人之窗向申請人公開審評結論和不批準品種的審評報告，接受申請人對審評結論的申訴。

今年開始全面實施網上提交與藥品審評中心溝通交流的申請，以提高申請溝通交流的效率，更好地服務審評決策。今年共組織實施了72次針對研發和審評過程中重大技術問題的溝通交流。

召開滅活脊髓灰質炎疫苗（IPV）審評國際專家研討會，就Sabin株IPV臨床試驗和上市后研究的相關議題進行了充分交流和討論，并形成了共識，保障了此類疫苗審評的質量，為在中國實現2018年全面使用脊髓灰質炎滅活疫苗奠定了基礎。

與“千人計劃”專家召開專題交流會，討論了雙方合作的途徑和方法，有效地拓寬了藥品審評中心借助外部資源以加強專業化審評的渠道。

（四）不斷完善審評質量保障體系

完善審評信息架構體系，形成以藥理分類、藥品、審評任務為主線的架構，構建全新數據標準化體系，以提高信息的利用效率，保障審評質量。

試點開展藥品注冊全套申報資料電子提交工作，積極探索藥品注冊申報資料電子化管理機制，以提升審評的質量和效率。

繼續深化臨床試驗登記和信息公示平臺工作。在既往工作基礎上，改進了平臺設計并進一步完善了功能，實現了獨立網站的改版。同時，積極配合國家總局發布強制登記的公告要求，已公示試驗600多項。這一網站平臺有效保障了公眾對藥物臨床研究的知情權，促進了對受試者的保護。

進一步規范國內臨床試驗的數據管理工作。在前期調研和工作的基礎上，總結制定了《規范藥物臨床試驗數據管理工作的實施方案》，并予以公布實施。同時，在統計審評試點中開展數據質量審評工作。上述工作從技術審評角度為提 2 / 13

升國內臨床試驗數據的質量水平提出了明確的總體規劃和時間安排，對改善我國臨床試驗數據管理現狀，保證依賴可靠研究數據進行審評決策，具有積極意義。

繼續實施并完善專家咨詢制度。2013年全年共集中召開專家咨詢會議11次，單獨品種召開專家咨詢會27次，涉及200個品種，邀請專家1964人次。專家咨詢制度對于保證審評質量具有重要意義，在咨詢會議組織過程中，著力關注利益沖突和保密的問題，力爭會議的公平公正和會議質量。

強化疫苗審評質量管理體系建設，繼續推進ISO-9001評估和認證工作。今年通過了世界衛生組織的疫苗技術審評質量體系認證。

繼續完善藥物研究和評價技術指導原則體系。今年共啟動起草或增修訂39項指導原則，其中有12項已報國家食品藥品監督管理總局審核，有9項上網公開征求意見，有4項已完成專家討論，有8項已形成初稿。

繼續探索借助外部資源提高審評效率和質量。在任務量居高不下而審評人員較少的情況下，對借助外部資源提高審評效率和質量進行了探索。以藥理毒理審評為試點，在無利益沖突的前提下，繼續探索購買外部審評服務。另外，藥品審評中心今年還嘗試邀請外部專家參加專業審評，以提高專業審評的質量。

積極探索符合中藥特點的審評管理策略。如按中藥質量控制規律，固化生產全過程中影響藥品質量的關鍵因素，努力提高中藥質量的穩定性和均一性；結合工藝路線的特點，增加質量標準的全面性；積極推動瀕危野生藥材的可持續利用等。

加強中藥注射劑品種的審評管理。針對中藥注射劑高風險品種，組織召開了專題會，并將專家共識“關于中藥注射劑臨床安全性研究與評價關鍵問題的考慮”等上網公布，明確了中藥注射劑的有效性、安全性研究評價的關鍵點，以降低和控制中藥注射劑品種的研發風險。

二、2013年批準重要治療領域藥品情況

2013年，經過藥品審評中心的審評，提出建議批準以下多個重要治療領域的藥品，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，為患者用藥可及性與可支付性提供了重要保障。

（一）抗感染用藥

1.帕拉米韋氯化鈉注射液，是重度甲型或乙型流感病毒感染的治療藥物，是 3 / 13

我國具有自主知識產權的化合物。藥品審評中心采用早期介入、多渠道交流、動態補充資料等特殊審批程序和措施，在2013年春季甲流疫情出現時，完成了這一藥品生產上市審評，及時為甲流治療和疫情防控提供了新的有效手段。

2.環絲氨酸膠囊，是合成的廣譜抗菌藥品，對耐藥結核有效并不易產生耐藥。世界衛生組織推廣的DOTS-Plus的治療策略中就包括本藥品和卷曲霉素。我國依據其多劑量藥代動力學研究和生物等效性研究數據，以及我國結核病治療需要，批準其生產上市。首個環絲氨酸仿制藥品的批準生產上市，符合我國二線抗結核病藥物儲備的需要，是抗擊“耐多藥結核病”重大公共衛生事件的重要藥物基礎。

3.嗎啉硝唑氯化鈉注射液，是我國自主研發和創制的全新抗厭氧菌藥品。其針對的目標適應癥，即厭氧菌導致的婦科盆腔炎和化膿性闌尾炎、壞疽性闌尾炎一直是臨床治療難點。該品上市后將為我國患者提供新的治療手段，拓展用藥選擇空間。

（二）抗腫瘤用藥

1.甲磺酸伊馬替尼片和膠囊，是目前國際公認治療慢性髓性白血病的一線治療藥物。由于進口原研的伊馬替尼價格昂貴，我國僅少數患者能夠使用。我國結合該治療領域的臨床用藥實際，依據相關法規，對國內企業的首仿申請采取了特殊審批程序，保證了該產品在專利到期后及時上市，為白血病患者提供了有效、價廉的藥品，大幅降低了患者用藥費用。

2.達沙替尼片，是一種強效的酪氨酸激酶抑制劑，對5種關鍵性致癌酪氨酸蛋白激酶均有作用，為目前治療慢性白血病的主流藥物。該品于2006年6月在美國獲準上市，隨后2006年11月在歐盟上市。在我國于2011年9月獲得進口批件。本品尚無國內企業生產，國產仿制藥上市為患者用藥可及性和可支付性提供了重要保證。

3.阿瑞匹坦膠囊，是高選擇性P物質神經激肽1（NK1）受體拮抗劑，可通過對P物質的拮抗，抑制NK1受體參與的急性嘔吐和延遲性嘔吐。批準本品的進口上市和國內分包裝，可為我國腫瘤患者在高度嘔吐性化療中，預防和治療急性或遲發性惡心和嘔吐帶來更多選擇手段，尤其針對遲發性惡心和嘔吐將帶來更好的治療效果。

4.依維莫司片，是雷帕霉素的大環內酯類衍生物，是一種信號轉導抑制劑 4 / 13

（STI），早期國外批準用于預防移植術后器官排斥反應，近年來開發了抗腫瘤作用。本品的批準進口上市，將使現有治療手段失敗的晚期腎癌患者獲得新的治療機會和選擇。

（三）內分泌系統用藥

1.帕立骨化醇注射液，是一種合成的、選擇性、第三代維生素D受體激活劑，用于預防和治療與慢性腎病（現在指接受血液透析的慢性腎病患者）相關的繼發性甲狀旁腺功能亢進癥，于2002年9月在歐盟國家獲得上市許可。目前我國尚無批準用于治療該疾病的藥品。批準本品的進口上市，將為我國該疾病患者提供一個新的有效治療手段。

2.苯甲酸阿格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制藥品。批準本品的進口上市，可以為我國2型糖尿病患者提供更多的治療用藥選擇。

3.利格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制藥品。批準本品進口上市和分包裝，在我國用于“與二甲雙胍和磺脲類藥物聯合使用，配合飲食控制和運動，用于成年2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制”，增加了我國2型糖尿病患者的治療手段。

（四）循環系統用藥

1.達比加群酯膠囊，為口服的直接凝血酶抑制劑前藥，用于預防非瓣膜性房顫患者的卒中和全身性栓塞。本品具有不需要頻繁抽血監測以及隨之調整劑量的特點。批準本品進口和分包裝，可為中國房顫患者防治卒中和全身血栓栓塞提供最新治療手段。

2.曲前列尼爾注射液，是肺動脈高壓治療藥物。肺動脈高壓是一種預后很差的心血管疾病，為罕見病。目前已有的治療藥物存在半衰期短的問題，須通過放置在大靜脈中的永久性導管，采用給藥泵持續靜脈輸注，存在可能導致輸注中斷和血流感染等風險。本品穩定性較好，半衰期長，主要采用皮下持續輸注方式給藥，也可持續靜脈輸注給藥，皮下給藥途徑相對較為安全，可減少嚴重感染敗血癥的風險。批準本品進口上市，可以讓我國肺動脈高壓患者獲得最新治療手段。

（五）生殖系統用藥

醋酸加尼瑞克注射液，用于預防過早出現促黃體激素（LH）峰。不孕癥在全世界的發病率達到9%，在體外受精與胚胎移植過程控制超排卵方案（COH）5 / 13

中使用促性腺激素釋放激素（GnRH）激動劑降調節已被常規采用。本品為第三代GnRH拮抗劑，能通過與垂體前葉的GnRH受體的競爭性結合，快速而可逆地抑制體內促卵泡激素（FSH）和促黃體激素（LH）的釋放。批準本品在我國的進口上市，為預防接受輔助生殖技術（ART）控制性超排卵（COH）方案的不孕癥患者過早出現促黃體激素（LH）峰提供了最新的藥物選擇。

榆梔止血顆粒，用于排卵性功能失調性子宮出血所致的月經量多且中醫辨證屬于血熱證者，可伴見口干心煩，尿赤便結，舌紅、苔黃，脈滑數等。“功能失調性子宮出血”為中醫具有傳統治療優勢的適應癥，目前西醫藥仍缺乏有效治療藥物。本品的批準上市，為該疾病的患者增加了新的治療手段。

（六）消化系統用藥

緩痛止瀉軟膠囊，用于肝郁脾虛所致的腸鳴腹痛、腹痛即瀉、瀉后痛緩，常因情志不暢而發或加重，脈弦、苔薄白；腸易激綜合征（腹瀉型）見上述證候者。該藥處方來源于明代《景岳全書》中經典名方“痛瀉要方”，經臨床研究證明對于腸易激綜合征（腹瀉型）患者癥狀改善、疾病緩解具有確切的療效，體現了中醫藥發展中繼承與創新相結合的成果。該藥品批準為腸易激綜合征（腹瀉型）患者增加了新的用藥選擇。

（七）眼科用藥

康柏西普眼用注射液，是我國自主研發的、首個治療年齡相關性黃斑變性的治療用生物制品藥物。隨著我國老齡化步伐的加快，年齡相關性黃斑變性并導致失明的發病人數呈急速上升趨勢。針對這種情況，采取特殊審批程序，對康柏西普眼用注射液進行了審評。這個產品的批準生產上市，為解決我國對此病癥的臨床用藥可及性具有積極意義。

三、2013年受理與審評情況

2013年，藥品審評中心全年受理新注冊申請7529個（以受理號計，不含復審，下同）。與既往受理審評任務的比較情況見圖1。

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圖1顯示，各總體受理量在7000個左右波動，而近兩年略有增加，其中化藥受理量增加較為明顯。幾年來，化藥的受理量基本保持在各受理總量的80%至85%。

2013年，藥品審評中心完成審評并呈送國家總局審批的審評任務4491個，其中批準2767個，不批準1384個，另有企業撤回和非中心審評任務340個。2013年藥品審評中心受理量和完成量比較相差3038個，主要集中在化學藥品。

截止到2013年底，國家總局已批準情況見表

1、表2（不包括補充申請）。

表1 2013年批準藥品上市情況

表2 2013年批準藥物臨床研究情況

以下，分別為本化藥、中藥和生物制品的受理和審評數據。

（一）2013年化藥受理和審評情況

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1．化藥新申請的受理情況

2013年，化藥各個序列受理情況如圖2：

2013年，化藥新申請以受理號計共6409個。其中新藥臨床試驗申請（IND）包括注冊分類

1、注冊分類2和國際多中心臨床試驗申請；驗證性臨床為注冊分類3和4的臨床試驗申請；新藥生產上市申請（NDA）為完成臨床試驗后的生產上市申請；仿制及改劑型申請（ANDA）為注冊分類5和6的生物等效試驗申請和生產上市申請。

2．IND申請的治療領域構成

無論國際多中心臨床試驗申請還是國內IND申請，比例最大的均為腫瘤治療領域藥物。

3．仿制藥重復申報的情況

圖4顯示，2013年新申報的ANDA申請共2427個（按受理號計）。已有批準文號20個以上的藥品有1039個申請，占2013年ANDA申報量的42.8% 8 / 13

（2012年為60.7%）；已有批準文號10個以內的ANDA申請932個，占2013年ANDA申報量的38.4%（2012年為20.6%）。

4．審評完成情況

2013年中心完成化藥審評4237個（以受理號計，未計申請人撤回和非中心審評的200個申請，不計復審任務），具體情況見表3。

表3 2013年化藥審評完成情況

化藥審評結束并送局審批的3348個品種中，不批準結論占31.2%，總體不批準率已連續四年保持在30%左右。

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圖5顯示，IND和NDA兩個通道的完成量相對平穩且穩中有升，其余各個通道2013年較之2012年均有所下降。

5．審評時限情況

表4 化藥各審評通道啟動審評情況

表4顯示，近三年來，IND、補充申請和進口再注冊三個通道的審評等待時間相對平穩，而驗證性臨床、NDA、ANDA三個通道的審評等待時間在逐步延長，反映了此三類任務的積壓現象。

（二）2013年中藥受理和審評情況

1.新申請的受理情況

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中藥新申請共594個（以受理號計）。

2.審評完成情況

2013年中心完成中藥審評635個（以受理號計，未計申請人撤回和非中心審評的91個申請，不計復審任務），具體情況見表5。

表5 2013年中藥審評完成情況

3.審評時限情況

目前中藥審評排隊等待時間不是主要矛盾。

（三）2013年生物制品受理和審評情況

1.新申請受理情況

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生物制品新申請共526個（以受理號計）。

2．審評完成情況

2013年中心完成生物制品審評408個（以受理號計，未計申請人撤回和非中心審評的49個申請，不計復審任務），具體情況見表6。

表6 2013年生物制品審評完成情況

3.審評時限情況

表7 生物制品各審評通道啟動審評情況

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四、結語

在黨的十八屆三中全會精神指引下，在國家食品藥品監督管理總局的堅強領導下，藥品審評中心將繼續認真履行職責，依法規、按程序、照標準開展藥品技術審評工作，切實保護和促進公眾健康。

http://www.tmdps.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=313280 13 / 13

第五篇：藥品審評中心演講稿

評委老師，各位同仁，大家好，我是北京市藥品審評中心趙楊，今天我演講的題目是<年輕無極限>。

如果有人問我對年輕的理解，我會不加思索地告訴他“年輕就是無極限”，這是我所在的集體－北京市藥品審評中心帶給我的感受。我以五色來形容她，我們的藥審中心是藍色的，和諧穩定、團結奮進；我們中心

是黑色的，精深廣博、專業性強；我們中心是紅色的，熱情奔放、拼搏進取；我們中心是黃色的，友愛互助，對生活充滿希望；我們中心是綠色的，成立3年，平均年齡不足35歲，我們就像那春天的小樹，剛剛扎穩腳跟，充滿生氣、充滿活力。我在這樣的集體中成長、進步，而這五種顏色，正代表著我們藥審中心整體的狀態，每名成員都在集體的環境中成長著，在為夢想拼搏的道路上前進著！

如果有人問我對奧運的理解，我也首先想到了藍、黑、紅、黃、綠這五種顏色，面對奧運，我們是如此振奮，共同的顏色、共同的特征，使我們與奧運更加相通、相融，我們關注屬于自己的盛會，我們以年輕的心、似火的熱情和努力的工作、學習來為2008年北京奧運會獻禮！

年輕無極限，我們的奉獻無極限。作為新一代青年，作為“優秀團支部”集體，我們將立足崗位，努力工作，用知識、技能來武裝自己，在藥品審評的崗位上釋放自己，發揮團隊精神，面對工作不驕不躁，面對北京市的醫藥企業，我們本著“科學為根、服務為本、發展為魂”的服務理念，以誠相待、以理相迎，讓他們感受到我們一流的專業水平，嚴謹的工作作風和熱忱的服務態度！

年輕無極限，我們的愛心無極限。春天，是愛的季節，一縷陽光，一陣春風，都讓人感受到春所帶來的勃勃生機。我們生活在充滿愛的大自然中，沐浴著春風，感受著人與自然所帶給我們的感動。我愿將這份感動，化為行動，去感動賦予我愛的人們。愛就在我們身旁，助人為樂、尊重師長、孝敬父母、禮貌待人。2008年，我是主人翁，北京的一份子，我們會將這種愛遍及到全世界的友人，讓他們體會到家的溫暖。

年輕無極限，我們的學習無極限。學習專業知識、學習外語、學習禮儀文明知識、學習法律，我們是社會財富的創造者，我們將努力構建學習型、廉政型團隊文化，全面提高自身的素質和業務技術水平，促進我們藥品審評工作的全面協調和可持續性的發展。

年輕無極限就是從我做起，用我們的行動去感染我們身邊的人。作為首都的青年，我們有責任，有義務為奧運做些事情，少開一天車、多種一棵樹，我們在任何時候、任何場所都是奧運忠實的志愿者。新北京、新奧運，2008年將會給我們無限驚喜，我們也將會帶給北京無限驚喜，年輕無極限，我要大聲為奧運吶喊、為奧運加油！

我的演講完了，謝謝大家！